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Cumu funziona e terapie EB


Finanziamu a ricerca medica in u sviluppu di diversi tipi di terapie per tutti i tipi di EB, terapie chì travaglianu in modi diffirenti per trattà e cause è / o sintomi di EB in a pelle o in tuttu u corpu.
Sapete più nantu à cumu funziona e terapie EB quì sottu.
A terapia genica hè un modu di trattamentu a cundizione genetica curreggendu i sbagli in i geni di una persona chì sò rispunsevuli di i so sintomi. Questu hè diversu per trattà i sintomi individuali stessi. I geni sò e ricette per e proteine che i nostri corpi sò fattu di. Puderanu esse errori in elli chì impediscenu chì i proteini di travagliu sò fatti. Quandu u corpu di una persona pò micca fà certe proteini di a pelle, questu provoca sintomi EB.
A terapia genica usa prucessi naturali da virus è batteri per creà geni di travagliu è i mette in cellule induve un gene hè mancante o rottu. Questu pò esse fattu sia per piglià una mostra di e cellule di una persona in u laboratoriu per fà e currezzione genetica è poi rinviendu (questu hè chjamatu ex vivo ) o trattandu una persona direttamente cù una iniezione o gel chì mette u genu di travagliu in e cellule. in u so corpu chì anu bisognu (questu hè chjamatu in vivo).
Aghjunghje novi geni in e nostre cellule pò esse difficiule, ma una volta chì un genu novu è currettu hè statu messu in e cellule di una persona, pò esse usatu da a cellula per cumincià à fà a proteina chì mancava.

I virus sò spessu usati per mette novi geni in e cellule perchè questu hè ciò chì facenu naturalmente. A terapia genica rende un virus inoffensivi rimuovendu a so capacità di riplicà. Rende u virus utile rimpiazzendu i geni chì mette in e nostre cellule per fà malati cù un novu genu chì ci farà sani. Un'altra manera di mette i geni in e nostre cellule implica l'impiantu cù oliu o proteina. I geni sò facilmente distrutti da a luce di u sole è da e proteine naturali chjamate enzimi.
Stu video da a Società Americana di Terapia Genetica è Cellula spiega a terapia genica:
Diversi virus sò usati per mette genesi più grossi o più chjuchi (ricette di proteini più longu o più brevi) in e nostre cellule.
Questi virus sò stati cambiati cusì ùn ponu micca fà malati, ma pudemu avè digià avutu una malatia causata da u tipu di virus utilizatu per a terapia genica. Questu significa chì pudemu avè una reazione immune à a terapia in vivo cù stu tipu di virus. Pudemu ancu avè una reazione immune se a terapia genica in vivo hè ripetuta. A terapia genica ùn funziona micca cusì bè in i nostri corpi se u nostru sistema immune distrugge u virus di a terapia genica prima di pudè furnisce u novu gene à e nostre cellule.
A volte u nostru sistema immune reagisce à a nova proteina curretta cum'è s'ellu hè un germe. I ricercatori anu da verificà chì una terapia genica ùn provoca micca una risposta immune.
Certi tipi di terapia genica mira à esse trattamenti unichi mentre chì altri necessitanu applicazioni ripetute.
A pelle hè rinnuvata continuamente; e vechje cellule di a pelle mori è squame è e cellule novi li rimpiazzanu. E nuvelle cellule venenu da più profonda in a pelle induve e cellule crescenu, facenu una nova copia di tutti i so geni è poi si dividenu in dui ripetutamente per creà continuamente novi cellule di a pelle di rimpiazzamentu.
E cellule chì anu avutu novi geni inseriti in elli da a terapia genica moriranu naturalmente è esse rimpiazzate da cellule più recenti, cusì a terapia genica pò esse bisognu di ripetiri. U novu genu serà copiatu solu in e cellule novi s'ellu hè diventatu una parte di unu di i nostri cromusomi. Questu hè chjamatu integrazione.
I cromosomi sò longu pezzi di DNA intarrati in u prufondu di e nostre cellule è ognunu di i nostri geni hè una parte di unu di sti cromusomi. Se pensemu à ogni genu cum'è a "ricetta" per fà una di e proteini chì i nostri corpi sò custruiti, ogni cromusomu hè cum'è un libru di ricetta. Incolla a nova ricetta in unu di i libri di ricetta significa chì serà copiatu.
Alcune terapie geniche integraranu u novu genu in un cromusomu, è certi ùn anu micca. Questu pò cambià quantu tempu u trattamentu travaglia per cuntrullà i sintomi.
Se un novu genu hè integratu, hè impurtante chì ùn interrompe micca l'altri geni è impediscenu di travaglià. Immaginate di incollare accidentalmente a nova ricetta sopra una parte di una altra ricetta. I ricercatori anu da assicurà chì a terapia genica ùn pruvucarà micca errori in altri geni esistenti.
L'edizione di geni hè un tipu di terapia genica chì hè basatu annantu à i metudi naturali utilizati da i batteri per pruteggiri da i virus. Pudete leghje più dettagli nantu à questu quì.
Invece di furnisce una nova ricetta genetica chì funziona à e cellule in modu chì ponu fà una proteina mancante, l'editazione di geni hè una manera di riparà u gene esistente è rottu per correggerà a ricetta di una persona.
Hè impurtante chì u prucessu ùn faci micca cambiamenti in altre locu chì puderanu intruduce novi errori in altri geni. Hè impurtante ancu chì ùn ci hè micca cambiatu à e cellule d'ovu o di sperma chì puderia significà chì un zitellu hè natu cù cambiamenti genetichi chì ùn anu micca accunsentutu.
L'edizione di geni hè realizatu cum'è una terapia genica ex vivo piuttostu cà un trattamentu in vivo. E cellule staminali di una persona puderanu esse cullighjate, avè corrette errori genetichi è esse restituiti.
Stu video spiega un tipu di edizione di geni cù u sistema CRISPR / Cas9:
Certi trattamenti potenziali EB sò basati nantu à e cellule staminali, un tipu specificu di cellula spessu pigliata da a medula ossea, ma pò ancu vene da altre parti di u corpu di u donatore, chì ponu trasfurmà in altri tipi di cellula. I trattamenti di terapia cellulare ponu mette cellule staminali da qualchissia chì ùn hà micca EB in u sangue di qualchissia cù EB. Queste cellule ponu viaghjà à a pelle è à l'altri parti di u corpu affettati da EB è diventanu cellule chì sò capaci di fà a proteina mancante chì provoca sintomi EB. Questu puderia esse un modu di trattà i sintomi EB in tuttu u corpu.
E cellule stromali mesenchimali (MSC) sò un tipu di cellula cù proprietà simili à e cellule staminali chì sò stati pruvati in EB.
Scopri di più nantu à e cellule staminali in questu video:
A terapia di droga hè quandu i sintomi sò trattati cù sustanzi chì affettanu attivamente cumu u travagliu di u nostru corpu. Puderanu esse in una pillola chì inghillemu, una iniezione in a pelle o in u musculu, una trasfusione per una agulla in u sangue o una crema, spray, gel o gota per l'ochju.
EB hè una malatia inflamatoria, è i medichi anu una bona cunniscenza di cumu a inflamazioni succede in i nostri corpi. Chistu significa ch'elli ponu sceglie droghe chì riduce inflammation in altre cundizioni à ripusà per EB.
U dulore di e ferite EB pò esse trattatu cù droghe o sedative.
Stu video spiega cumu i medicini ponu travaglià in u nostru corpu:
A terapia di prutezione implica a rimpiazzà a proteina chì manca in i persone cun EB per un cambiamentu geneticu in a ricetta chì codifica.
Invece di cambià a ricetta genetica per una proteina di a pelle (terapia genica), a terapia di prutezione prova di aghjunghje l'"ingredientu" di proteina mancante à a pelle chì ùn funziona micca bè. Hè un pocu cum'è pruvà à aghjunghje u ripienu in a vostra torta dopu chì hè surtitu da u fornu invece di cambià a ricetta di torta rottu. I circadori anu da capisce cumu ghjunghje a proteina induve deve esse. Puderia esse cù una iniezione, à traversu u sangue chì u purterebbe in u corpu o direttamente à l'ochji o ferite induve a pelle ùn agisce micca cum'è una barrera.
A proteina necessaria per a terapia di a proteina pò esse fabbricata in strutture di laboratori induve i batteri o cellule di levitu chì cuntenenu a ricetta genetica curretta sò cultivati è usati cum'è picculi fabbriche di proteine. Sta tecnulugia pò creà in modu efficiente grandi quantità di una proteina umana. Per esempiu, l'insulina umana hè prodotta in questu modu per trattà rutinariamente e persone cun diabetes.