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Repurposing drugs for EB

A repurposing di droga hè a tecnica di utilizà una droga esistente per un novu trattamentu o cundizione medica per quale ùn era micca indicatu prima. 

Questu crea una opportunità eccitante per e persone cun EB, è ancu altre cundizioni rari, induve l'altu costu di u sviluppu di una droga nova (finu à £ 1b per droga) è u tempu di mercatu (10-20 anni) spessu facenu cummirciali. pocu attraente per l'imprese farmaceutiche.  

U repurposing di droghe in paragone costa tipicamente finu à £ 500k per droga è pò piglià menu di 2 anni. 

Vede u graficu sottu chì paraguna a cronologia per u sviluppu di un trattamentu di droga novu cù una cronologia di repurposing di droga.  

Cronologia chì illustra u prucessu di sviluppu di droghe, da a scienza basica à l'appruvazioni, mette in risaltu i costi, i tempi è l'efficienza di repurposing drugs for EB compared to de novo u sviluppu. Diagramma di flussu di una cronologia di repurposing di droghe, mette in evidenza fasi da a scienza basica à l'appruvazioni, paragunendu i metudi de novo è di repurposing, cù i costi è i tempi per ogni tappa.
Diagramma di scuperta di droghe versus repurposing di droghe.

Inizialmente, i prucessi clinichi sò realizati solu nantu à un picculu numeru di persone in casu chì ci sò effetti secundari imprevisti, questu hè cunnisciutu com'è a fase 1. Se sta fase mostra chì un novu trattamentu hè sicuru, pò esse pruvatu à più persone cù sintomi. in una prova di fase 2. In ogni casu, se u trattamentu chì hè pruvatu hè digià in usu è trattà cun successu una altra cundizione, a fase 1 pò esse saltata perchè u trattamentu hè digià statu dimustratu per esse sicuru. Questu hè chjamatu repurposing di droga, è hè una parte chjave di u nostru strategia di ricerca EB

A repurposing di droghe hè potenzalmentu una strada più veloce per assicurà trattamenti di droga efficaci per e persone cù tutti i tipi di EB, perchè ùn implica micca u stadiu 1. Hè ancu più prezzu perchè hè focu annantu à a prova clinica di droghe esistenti usate per trattà cun successu e cundizioni ligati.

Per l'EB, ci sò droghe digià dispunibili in u NHS chì trattanu cù successu altre cundizione inflamatorii di a pelle, cumpresa a psoriasis è a dermatite atopica (eczema severu), chì puderanu migliurà significativamente i sintomi di l'EB cum'è blistering è qualità generale di vita. Per pruvà l'efficacità di sti droghe per u trattamentu di l'EB, però, esige una prova sperienze cliniche 

A nostra strategia di ricerca di l'EB dà priorità à l'investimentu in u repurposing di droghe per assicurà trattamenti chì cambianu a vita per ogni tipu di EB. 

Per capiscenu cumu funziona un trattamentu è cumu un sintumu di EB hè causatu, i ricercatori EB ponu identificà trattamenti cù u putenziale di esse ripurtatu. 

I medichi specialisti ponu offre à uni pochi di pazienti EB l'uppurtunità di pruvà un trattamentu "off-label". Questu significa chì hè licenziatu per trattà una cundizione diversa da EB. Studianu i risultati cù cura è publicanu i so risultati cum'è un studiu di casu. Tuttavia, per repurpose un trattamentu, a prucessu clinicu chì implicanu più pazienti anu da esse realizatu per esse sicuru chì i risultati pusitivi vistu in un studiu di casu iniziale ùn sò micca solu per u casu. 

 

U prucessu di repurposing di droga hè statu pruvatu à salvà a vita. 

Pudete ancu avè usatu droghe repurposed voi stessu. Quandu a pandemia di COVID-19 hà iniziatu, ci era una corsa à ripurtà e droghe esistenti chì puderanu aiutà. I medichi anu utilizatu a so cunniscenza di u virus per selezziunà i medicazione, è i prucessi clinichi sò stati iniziati per vede se e so supposizioni educate eranu currette. 

L'aspirina hè un esempiu di una droga familiar chì hè stata repurposta cun successu. Da u so usu iniziale contr'à u dulore, a frebba è a inflammazioni, hè avà utilizatu in dosi più bassi per riduce a probabilità di attacchi di cori è ictus. 

In certi casi, l'effetti secundarii di una medicazione permettenu di ricuperà, per esempiu, Viagra hè statu inizialmente sviluppatu per trattà l'angina, ma un effettu secundariu cumunimenti nutatu hà purtatu à esse ripurtatu per trattà a disfunzione erettile. Inoltre, parechji trattamenti diffirenti sò stati riproposti cù successu per trattà i cancers di u pettu, cumpresi antibiotici, antivirali, trattamenti per e malatie autoimmune, medicazione per altri cancers è droghe urigginariamente aduprate per aiutà cù l'infertilità. 

Altre persone chì vivenu cun cundizioni rari  inclusi l'esclerosi tuberosa, l'alcaptonuria è u sindromu lymphoproliferative autoimmune anu ancu benefiziu da a ricerca di repurposing di droghe è prucessi clinichi chì anu purtatu à l'appruvazioni di droghe esistenti per trattà sti cundizioni. 

Parechje droghe anu effetti addiziunali chì significanu chì ponu esse aduprate per trattà i sintomi altri ch'è quelli chì sò stati licenziati in origine. Induve un effettu hè di riduzzione di vesciche di a pelle, inflammazioni, prurito o cicatrici, queste droghe pò esse particularmente pertinenti per e persone cun EB.