A scienza daretu à i prucessi clinichi di EB
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Chì ghjè un studiu clinicu EB?
Un studiu clinicu hè un modu pianificatu di furnisce una droga o un trattamentu à e persone chì vivenu cù l'epidermolisi bullosa (EB) prima ch'ella sia stata pruvata efficace. I studii clinichi di l'EB sò vitali per furnisce prove chì i trattamenti novi o riutilizzati saranu sicuri (studi di Fase 1 è 2) è efficaci (studi di Fase 2 è 3) per riduce i sintomi di l'EB cum'è u dolore è u pruritu. A raccolta di queste prove significa furnisce u trattamentu, verificà regularmente cù e persone in u studiu i so sintomi è qualsiasi effetti secundari, è infine publicà i risultati in una rivista scientifica rivista da pari.
Partecipazione à una prova clinica per EB
DEBRA UK furnisce finanziamenti à i medichi chì realizanu studii clinichi, ma ùn hè micca rispunsevule di a so esecuzione è ùn pò micca ricumandà di participà à unu. U duttore specializatu in EB di una famiglia pò aiutà e persone cun EB à participà à un studiu adattatu s'elli sceglienu di fà lu, ma nimu ùn deve esse ubligatu à participà. I risichi è i benefici devenu esse spiegati chjaramente cù l'uppurtunità di fà dumande, dopu un furmulariu di cunsensu firmatu. In ogni mumentu di un studiu clinicu, i participanti ponu decide di piantà di participà senza dà alcuna ragione o spiegazione, ancu dopu avè firmatu i furmularii di cunsensu.
I prucessi clinichi reclutanu un numeru specificu di persone, cù sintomi specifichi di EB, è offrenu trattamentu per un periudu di tempu specificu. L'ora di iniziu per ogni persona hè spessu sfalsata, dunque un prucessu chì implica un trattamentu per 8 settimane, per esempiu, pò piglià assai più di 8 settimane per tutti quelli chì participanu. Dopu à a fine di u trattamentu, ci serà spessu un appuntamentu di seguitu per verificà i sintomi è cunclude u prucessu clinicu. Quandu tutti i participanti anu cumpletatu u prucessu, i risultati ponu esse paragunati.
A ricerca pò esse clinica, preclinica o non clinica
Un studiu clinicu richiede generalmente a presenza in un uspidale o in una clinica è implica un duttore o un'infermiera chì face esami, dà trattamenti, face dumande è forse piglia campioni di sangue o biopsie di a pelle. E persone ponu participà à un studiu clinicu di l'EB solu per u quale sò eligibili parlendu cù u so duttore o infermiera di l'EB è ponu scopre prima di cumincià ciò chì serà implicatu. Per a ricerca preclinica in u laburatoriu, i duttori ponu dumandà à qualchissia cun EB u permessu di utilizà campioni cum'è sangue, DNA o biopsie di a pelle.
Per a ricerca realizata nantu à l'urdinatori per sapenne di più nantu à l'EB, i medichi ponu dumandà à e persone cun EB l'autorizazione per aduprà l'infurmazioni salvate in i so registri digitali.
E persone chì anu sperienza di vita cù l'EB ponu ancu sceglie di participà à a ricerca non clinica senza avè bisognu di passà per u so duttore EB. Questu puderia implicà quistionarii è seminarii per furnisce informazioni nantu à i sintomi di l'EB o per aiutà à guidà a direzzione di a ricerca, chjamata Implicazione Publica di i Pazienti (PPI). I fogli d'infurmazione nantu à a ricerca non clinica anu u nome di u ricercatore principale è u logu di a so università o uspidale per dà una indicazione chì a ricerca hè stata appruvata da u so cumitatu eticu. Questu hè impurtante perchè chiunque pò fà circulà un'inchiesta senza fà parte di una istituzione di ricerca ufficiale, è l'infurmazioni furnite da i participanti ùn ponu micca sempre esse ben prutette o cuntribuisce à una ricerca di bona qualità.
Quale pò participà à i prucessi clinichi EB?
Per ogni studiu clinicu EB, ci serà un inseme differente di "criteri d'eleggibilità". Quessi ponu include:
- essendu una certa età è sessu
- avè un certu tipu di EB, diagnosticatu geneticamente, o ancu un cambiamentu geneticu specificu
- pudè assistisce à un centru o clinica specificu
- avè certi sintomi EB à un livellu definitu di gravità
Per furnisce evidenza chì i trattamenti sò sicuri è efficaci per esse offerti à chiunque cun EB, i participanti à i prucessi clinichi devenu include omi è donne di diverse origini.
Benefici è risichi di participà à una prova clinica EB
Un benefiziu putenziale puderia esse pruvà qualcosa di novu chì puderia migliurà i sintomi. Tuttavia, parechji studii averanu un "gruppu di cuntrollu" di participanti chì ùn ricevenu micca u novu trattamentu è agiscenu cum'è un gruppu di paragone per vede se quelli chì ricevenu u novu trattamentu ne beneficianu veramente. Hè ancu pussibule chì u novu trattamentu ùn aiuti micca affatto o ancu aggravi i sintomi.
Appuntamenti medichi supplementari o più longhi ponu significà più cuntattu cù i prufessiunali sanitarii, pudè parlà direttamente cù i circadori, è a pussibilità di cuntrolli di salute supplementari. Quessi ponu aiutà qualchissia chì vive cù EB chì vole sapè di più nantu à a so cundizione è i so sintomi è u travagliu in corsu per circà attivamente trattamenti. Tuttavia, pò ancu significà più tempu passatu in una clinica è potenzialmente un discomfort supplementu se si danu campioni supplementari per a ricerca.
Pò esse pusitivamente empowerante è suddisfacente d'aiutà à u sviluppu di futuri trattamenti per l'EB è di vede l'impurtanza d'esse implicatu. Tuttavia, esse dumandatu di fucalizza è di sparte i sintomi è l'esperienze di a vita cù l'EB pò purtà sentimenti di tristezza o ansietà.
Fasi di i prucessi clinichi di EB
I prucessi clinichi si svolgenu in diverse "fasi":
Prima di l'iniziu di una prova clinica, i studii preclinichi sò realizati in laburatorii nantu à e cellule, i campioni di biopsia è l'animali. Quessi sò qualchì volta chjamati "mudelli" di EB è sò aduprati per furnisce u più pussibule di prove chì un trattamentu puderia funziunà in modu sicuru.
In studii clinichi di fase 1, un picculu numeru di vuluntarii sani provanu diverse quantità di un novu trattamentu cù una attenzione particulare à a sicurezza da parte di i medichi è di l'infermieri. I risultati furniscenu evidenze nantu à quale dosa hè megliu aduprà è quali effetti secundarii u novu trattamentu puderia causà.
In studii clinichi di fase 2, u novu trattamentu hè datu à e persone chì vivenu cù l'EB. I risultati furniscenu evidenze chì e persone cun EB ponu piglià in modu sicuru u novu trattamentu è furniscenu evidenze precoci chì pò migliurà i sintomi di l'EB.
In studii clinichi di fase 3, u novu trattamentu hè offertu à un gruppu più grande di persone chì vivenu cù EB. I risultati furniscenu evidenze chì u novu trattamentu hè sicuru per più persone è migliora i sintomi di a maiò parte di e persone in modu più efficace chè i trattamenti esistenti.
L'evidenza di sti prucessi pò esse aduprata da a cumpagnia chì fabrica u trattamentu per dumandà una licenza per permette di prescrive lu à e persone chì vivenu cù l'EB. L'efficacità di un trattamentu autorizatu pò esse valutata in paragone à u so prezzu per vede s'ellu deve esse furnitu da u NHS.
Dopu chì un trattamentu autorizatu hè in usu, studii clinichi di fase 4 pò cuntinuà à studià a sicurezza, l'effetti secundarii è l'efficacità di u trattamentu, postu chì sempre più persone l'utilizanu cù u tempu. Questu pò furnisce più evidenza di sicurezza o scopre effetti secundarii chì sò rari, affettanu solu persone specifiche, o si prisentanu solu anni dopu chì u trattamentu hè statu utilizatu. Chiunque utilizeghja qualsiasi trattamentu autorizatu in u Regnu Unitu pò signalà l'effetti secundarii aduprendu u schema di carta gialla.
Una prova di fase 2/3 di un trattamentu digià autorizatu per l'usu in un'altra cundizione puderia furnisce prove per autorizà quellu trattamentu per EB. Questu hè chjamatu riutilizazione di drogheFace risparmià tempu è soldi postu chì u trattamentu hè digià dispunibule, è e dosi è l'effetti secundarii sò digià cunnisciuti.
Tipi di studii clinichi EB
Nisun studiu clinicu ùn guarantisce micca chì un trattamentu sia sicuru è efficace per tutti, ma diversi tipi di studii clinichi furniscenu evidenze più forti cà altri.
Prucessu cuntrullatu
I sintomi di e persone chì ricevenu u novu trattamentu devenu esse paragunati à i sintomi di e persone in un gruppu di cuntrollu. U gruppu di cuntrollu puderia esse cumpostu da persone chì ùn ricevenu alcun trattamentu, ma l'evidenza hè più forte s'elli ricevenu un trattamentu placebo chì pare, si sente, hà un gustu è un odore esattamente cum'è u trattamentu, ma ùn cuntene micca l'ingredientu chì hè statu testatu.
L'evidenza hè ancu più forte se e persone in u gruppu di cuntrollu ricevenu u megliu trattamentu dispunibule attualmente per furnisce evidenza chì u novu trattamentu hè megliu cà ciò chì esiste digià.
Prucessu cecu
I circadori chì valutanu i risultati di a prova clinica ùn devenu micca sapè quale riceve u trattamentu è quale ùn riceve micca, perchè questu puderia rende li parziali.
"Simple cecu" significa chì e persone ùn sanu micca s'elle sò in u gruppu di trattamentu o di cuntrollu, o chì e persone chì applicanu u trattamentu u sanu, ma e persone chì valutanu i so sintomi ùn u sanu micca.
L'evidenza hè più forte se u studiu hè "à doppiu cecu". Questu significa chì nè i participanti chì ricevenu u trattamentu nè i prufessiunali sanitari chì valutanu i so sintomi sanu quale
hè in u gruppu di trattamentu o di cuntrollu. A farmacia chì prepara è dispensa u trattamentu sà in quale gruppu si trova ogni participante.
À a fine di a prova clinica, i risultati di i dui gruppi ponu esse paragunati senza chì i circadori sappianu quale gruppu hè quale prima ch'elli sianu "svelati".
Prucessu aleatoriu
E persone devenu esse scelte à casu per u gruppu di trattamentu o di cuntrollu. Questu hè generalmente fattu da un urdinatore chì dice à a farmacia chì furnisce u trattamentu in quale gruppu si trova ogni participante. Questu evita chì i circadori mettinu inconsciamente persone chì parenu chì faranu bè in u gruppu di trattamentu o chì sentinu pressione per mette qualchissia in u gruppu di trattamentu.
Rapportu di i risultati di i prucessi clinichi EB
Ùn ci hè nisuna garanzia chì i risultati di una prova clinica furniranu prove chì un novu trattamentu per l'EB funziona. A prova pò mustrà chì u trattamentu putenziale ùn hè micca sicuru, hà troppu effetti secundarii, hè troppu difficiule da piglià, ùn aiuta micca assai o micca, o ancu aggrava i sintomi. Risultati cum'è questu sò preziosi è devenu esse publicati in riviste scientifiche cum'è sò.
impurtante per salvà e persone cun EB, i medichi è i circadori da perde tempu è soldi per qualcosa chì ùn funziona micca testendulu torna in u futuru.
Sè troppu poche persone cumpletanu un studiu clinicu, ùn furnisce micca una bona prova chì u trattamentu hè sicuru o funziona. Ogni cambiamentu in i sintomi pò esse duvutu à u casu o unicu à quelle poche persone chì anu participatu è puderia micca applicà si à altre persone cun EB. I statistici calculanu quante persone sò necessarie per chì i risultati di un studiu clinicu sianu "statisticamente significativi". I risultati statisticamente significativi ùn sò probabilmente micca dovuti à u casu è furniscenu una prova accettabile chì u trattamentu era rispunsevule di i cambiamenti in i sintomi.
Un studiu clinicu pò esse firmatu prestu s'ellu hè troppu difficiule di reclutà abbastanza participanti, o s'ellu si verificanu effetti secundarii inaspettatamente frequenti o gravi, è questu deve esse signalatu. Quandu un studiu clinicu trova evidenze chì un trattamentu per l'EB hè sicuru è efficace, i risultati devenu esse publicati in riviste scientifiche riviste da pari in modu chì tutti possinu vede esattamente ciò chì hè statu fattu è quali sò stati i risultati. Sè l'evidenza hè abbastanza forte, u trattamentu pò esse autorizatu è messu à dispusizione di e persone chì vivenu cù l'EB.
Per più infurmazione, per piacè aduprate i ligami quì sottu
Informazioni nantu à i prucessi clinichi da u NHS