ADSTEM (2018)

À propositu di cellule staminali mesenchimali

E cellule stromali mesenchimali (MSC) sò cellule multipotenti capaci di maturà in una varietà di tipi di cellule, ma anu ancu proprietà antiinflamatorii. L'infuzione intravenosa di MSC, (intruducendu e cellule direttamente in u sangue di a persona) hà dimustratu per benefiziu i pazienti chì anu avutu attacchi di cori, fallimentu renale, infartu, diabete, Crohn è a malatia di Parkinson. Tuttavia, ùn avemu micca capitu cumplettamente cumu questu hè rializatu. I celluli ùn sò micca incorporati in u tessulu di u destinatariu - in fattu parenu esse eliminati in pochi ghjorni, è sparisce innocu, ma parenu esse stimulanti risposti antiinflamatorii in u destinatariu chì persiste per parechji ghjorni o settimane.

E persone cun epidermolisi bullosa distrofica recessiva (RDEB) anu una quantità di cumplicazioni strettamente ligati à e reazzioni inflammatory; questi include l'anemia, l'osteoporosi, l'osteoporosi, i feriti chì cicatrizzanu male, i pruriti, a perdita di l'appetite è un fallimentu generale di prosperità. Stu gruppu hà vulsutu investigà ulteriormente l'azzioni antiinflamatorii di MSC in adulti cù RDEB. Dopu avè principiatu una investigazione in i zitelli, u prufessore McGrath è a squadra hà pianificatu di dà infusioni intravenosa di MSC à 10 adulti cù RDEB per esaminà in dettagliu marcatori impurtanti in u sangue è i tessuti. E so risposti clinichi (veci di a pelle, cicatrisazione di ferite, prurito è dolore) sò stati ancu registrati.

EBSTEM - Un Pruvimentu Clinicu Precedente cù MSC

I primi risultati di EBSTEM anu dimustratu chì l'infusioni parevanu sicuru è ponu avè qualchì effettu benefica in i zitelli. Un'osservazione impurtante hè chì l'individui ponu risponde in modu diversu à i MSC, chì guidanu i circadori à crede chì a ghjente pò avè qualchi fattori in a so composizione biologica inerente chì li rende rispunsevuli boni o poveri. ADSTEM hà previstu di valutà a sicurità di MSC in adulti. Stu studiu era necessariu perchè paragunatu cù i zitelli, cicatrici in l'adulti cù RDEB hè spessu più grande è ci hè un risicu aumentatu di cancru di a pelle, per quessa hè impurtante studià u prufilu di salvezza di MSC intravenosi ancu in sughjetti anziani.

Stu prughjettu hà u scopu di aumentà a cunniscenza di e risposte inflammatorii in RDEB, aiutanu à valutà se i MSC anu u putenziale di esse una terapia utile, è cunsulidà cumu si pò dà stu tipu di terapia è aiutà à u sviluppu di studii futuri in RDEB.

ADSTEM Clinical Research Fellow, Dr Ellie Rashid, preparanu MSC per a prova clinica

U prufessore McGrath è a squadra anu invitatu e persone cù a forma distrofica recesiva di EB chì anu più di 18 anni à participà à un prucessu clinicu di sta forma di terapia cellulare. Il s'agissait de recevoir des infusions intraveneuses de cellules d'un individu non apparenté qui n'avait pas d'EB. A squadra hà avà investigatu se dà queste cellule hè sicura è se stu tipu di trattamentu puderia migliurà a cundizione di l'EB in l'adulti.

Dieci adulti cù EB distroficu recessivu anu participatu à a prova clinica. I circadori anu truvatu chì dà e cellule era una prucedura "sicura" in chì nimu hà avutu riazzioni avversi significativi o effetti secundarii.

Anu ancu scupertu chì dà MSCs hà purtatu à alcune migliure cliniche cum'è a riduzione di prurito, avè menu vesciche è migliurà a qualità di vita. Questi benefizii persunali duravanu parechji mesi prima di sguassate. Hanu cercatu ancu cambiamenti in a pelle è u sangue prima è dopu avè ricivutu MSC è identificanu certi geni è proteini ligati à a guarigione di ferite chì sò stati alterati da i MSC.

I siguenti passi

Queste scuperte anu furnitu idee novi nantu à cumu riduce a inflamazioni è accelerà a guariscenza di ferite in a pelle EB. U pianu avà hè di pruvà à intruduce a terapia MSC in l'assistenza clinica regulare è ancu aduprà e novi dati di laboratoriu per sviluppà trattamenti ancu megliu per e persone cun EB.

"Questu prucessu clinicu ci hà datu una grande opportunità per vede a sicurezza è i benefici potenziali di a terapia cellulare in e persone cun EB distròfica. Speremu chì queste cellule migliurà a cicatrisazione di ferite è riduce u pruritu è ​​u dolore, è chì à più longu andà u prucessu porta à cambiamenti pusitivi in ​​a manera di trattà l'EB in clinica ".

Prufissore John McGrath, Investigatore Principale per ADSTEM

John McGrath MD FRCP FMedSci

John McGrath MD FRCP FMedSci hè Prufessore di Dermatologia Molecular à King's College di Londra è Capu di l'Unità Genetica di Malattia di a Pelle, è Dermatologu Consulente Onorariu à l'Istitutu di Dermatologia di San Ghjuvanni, u Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust in Londra. In precedenza era un ricercatore junior EB finanziatu da DEBRA è hà travagliatu nantu à a ricerca EB per più di 25 anni. Avà guida è cullabureghja in parechji prughjetti Naziunali è Internaziunali per sviluppà terapii di geni, cellule, proteine ​​​​è droghe chì ponu purtà à trattamenti megliu per e persone chì vivenu cù EB.

Co-candidati

Prufissuri Francesco Dazzi, Dr Jemima Mellerio, Dr Emma Wedgeworth, Dr Gabriela Petrof