Avanzate Terapeutiche Repurposed per Epidermolysis Bullosa (ART-EB)
Questa prova clinica di parechji milioni di sterline, basata in u Regnu Unitu, hà per scopu di riutilizà i medicinali antiinflamatori esistenti, per trattà i sintomi di l'EB.
A duttura Su Lwin travaglia à u King's College London (KCL), in u Regnu Unitu, nant'à stu prugettu per fà studii clinichi nant'à parechji medicinali antiinflamatorii chì sò attualmente aduprati in modu sicuru per trattà altre malatie di a pelle. I risultati furniranu prove per sustene a dispunibilità di sti medicinali per mezu di u NHS per aiutà e persone chì vivenu cù tutti i tipi d'EB u più prestu pussibule.
E persone chì vivenu cù qualsiasi tipu d'EB riceveranu sia cure di rutina (gruppu di cuntrollu) sia iniezioni di una droga antiinflamatoria chì puderia riduce i sintomi di l'EB in tuttu u corpu.
Circa u nostru finanziamentu
| Leader di ricerca |
Dr Su Mar Lwin |
| Instituzione |
Istitutu di Dermatologia di San Ghjuvanni, Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust (GSTT) è King's College London (KCL), Regnu Unitu |
| Tipi di EB |
Tutti i tipi di EB |
| A implicazione di u pazientu |
Adulti cun qualsiasi tipu d'EB |
| A quantità di finanziamentu |
£2,600,000 cofinanziati cù LifeArc |
| A durata di u prugettu |
anni 5 |
| Data d 'inizione |
11 nuvembre di u 2025 |
| ID internu DEBRA |
GR000091 |
Dettagli di u prugettu
Per u 2026.
A duttura Su Lwin hè una ricercatrice senior à u King's College London (KCL) è una dermatologa cunsultante onoraria à u St John's Institute of Dermatology, Guy's and St Thomas' Hospitals NHS Foundation Trust. A duttura Lwin hà cumpetenze in u sviluppu è l'applicazione clinica di terapie geniche/cellulari per l'EB, è più recentemente, a psoriasis. Hè dedicata à a ricerca traslazionale chì hà un benefiziu direttu per i pazienti.
"Riutilizendu i biologichi in l'EB, ridurremu i costi, u tempu è i risichi bypassendu u longu prucessu di sviluppu di i medicinali; è accelereremu u so usu per l'EB cum'è parte di a cura clinica di rutina in u NHS. Inoltre, à u cuntrariu di i trattamenti topichi, i biologichi sò trattamenti iniettivi chì affettanu tuttu u corpu piuttostu chè e zone di pelle implicate da l'EB."
– Duttore Su Mar Lwin
Titulu: Avanzate Terapeutiche Repurposed per Epidermolysis Bullosa (ART-EB)
L'epidermolisi bullosa (EB) hè una cundizione di a pelle fragile, ereditaria è incurabile, cù un impattu devastante nantu à i pazienti è e so famiglie. Sapemu assai di a genetica di l'EB, ma assai pocu di cumu i signali immunitari, chjamati citochine, causanu l'inflammazione di a pelle chì cuntribuisce assai à a progressione di a malattia. Una megliu capiscitura di u rolu di e citochine in l'EB aiuterà à identificà i medicinali esistenti mirati à e citochine, cunnisciuti cum'è biologichi (è biosimilari), chì ponu supprimà l'inflammazione è migliurà a guarigione di e ferite. I biologichi sò largamente usati in u NHS per u trattamentu di e cundizioni infiammatorie cumuni di a pelle cum'è a psoriasis è l'eczema. Riutilizendu (riutilizendu) i biologichi in l'EB, ridurremu i costi, u tempu è i risichi bypassendu u longu prucessu di sviluppu di i medicinali; è accelereremu u so usu per l'EB cum'è parte di a cura clinica di rutina in u NHS. Inoltre, à u cuntrariu di i trattamenti topichi, i biologichi sò trattamenti iniettivi chì affettanu tuttu u corpu piuttostu chè e zone di pelle implicate da l'EB è dunque, puderanu impedisce a comparsa di nuove ferite.
Pruponu un prugramma di riutilizazione biologica, A principale priorità di ricerca di DEBRA, attraversu 3 obiettivi: [1] Profilazione immune per identificà e citochine chjave in tutti i tipi di EB in un studiu à grande scala è raggruppalli cum'è tipi di EB "immuni"; [2] Studiu clinicu cù un studiu à bassu risicu, efficiente è economicu, multi-bracciu, multi-stadiu U cuncepimentu (MAMS) serà realizatu in u quale i pazienti cun tutti i tipi di EB saranu assignati à unu di trè farmaci mirati à e citochine secondu u so tipu immune; è [3] Cummissione NHS in u quale utteneraghju l'approvazione per l'usu di farmaci identificati da i prucessi clinichi cum'è efficaci in EB attraversu un prucessu chjamatu cummissione specializata in modu chì possinu esse aduprati cum'è parte di a cura clinica di rutina in u NHS.
À a fine di u prugettu prupostu, aspettu d'avè identificatu è incaricata finu à trè biologichi/biosimilari riutilizzati efficaci per l'EB. A mo visione hè chì un ghjornu, l'individui cun EB riceveranu un trattamentu persunalizatu utilizendu una cumminazione di terapie basate nantu à geni/cellule è medicinali riutilizzati.
Per u 2026.