Trattamentu di cannabinoidi per tutti i dolori è prurizzioni EB (2024)

Stu prucessu hà pruvatu un oliu chjamatu Transvamix, chì cuntene cannabis medica, per vede s'ellu riduce u dolore in EB. Ottu adulti (omi è donne di più di 16 anni) cù EBS, JEB o DDEB anu cumpletu u studiu auto-amministrandu un oliu sottu a so lingua. Ùn avianu micca bisognu di piantà l'altri medicazione di u dolore chì stavanu pigliate è puderanu aumentà u so usu di l'oliu nantu à duie settimane finu à chì aiutava, o anu nutatu effetti secundari. Certi sò stati dati Transvamix inizialmente, poi scambiati cù un oliu chì pareva, puzzava è gustu identicu, ma chì ùn cuntene micca a cannabis medica (un placebo). L'altri sò stati datu l'oliu di placebo prima è cambiatu à Transvamix. Nè e persone chì participanu à u studiu nè i circadori sapianu, à l'epica, s'ellu ricevenu Transvamix o u placebo è l'ordine hè statu sceltu aleatoriamente per ogni persona (una prova randomizzata, doppia cieca).

U prucessu durò sette settimane per ogni persona, durante quale tempu anu cumpletu questionarii nantu à i so sintomi EB è avianu scans MRI di u so cervellu. U studiu hè finitu à a fine di u 2024 è hà dimustratu chì u Transvamix hà furnitu certi benefici. Hè riduciutu u dolore neuropaticu, è a mità di quelli chì piglianu altre medicazione di u dolore anu sceltu di riduce o di piantà in tuttu mentre usanu u Transvamix. Tutti l'effetti secundari riportati sò risolti da sè stessu senza assistenza medica o intervenzione. I risultati seranu analizati cumplettamente è publicati.

In nuvembre 2023, i circadori anu dichjaratu ch'elli eranu sempre recrutati per u studiu clinicu. Hanu bisognu di almenu ottu persone per participà à i risultati per esse significativu. Di e sette persone chì anu participatu finu à avà, più di a mità anu finitu u studiu. Aspittàvanu di iscrive l'ottava persona prima di u 2024 è analizà i risultati una volta chì tutte e ottu persone anu finitu u studiu.

In aprile 2023, i circadori anu dichjaratu chì u reclutamentu di pazienti per stu studiu hà iniziatu in marzu 2022, ma menu persone eranu adattati di ciò chì era previstu per via di e scansioni MRI previste. Anu cambiatu u so pianu per chì e persone chì ùn ponu micca avè scans MRI puderanu participà à u studiu. Sette pazienti sò stati previsti per finisce u studiu à a fine di Aostu 2023.

I riccheursi hà publicatu u so protocolu di prova clinica in dicembre 2022 è hà ricevutu parechje risposte. Recomandenu di publicà manuscritti simili à altre squadre di ricerca in u campu EB.

Un aghjurnamentu hè statu spartutu da l'istituzione in marzu 2022:

UMCG principia a ricerca nantu à l'effetti di l'oliu di cannabis medicinali in i pazienti EB

Prof Dr André Wolff hè capu di u UMCG Pain Center, preside u UMCG Pelvic Pain Center è hà un interessu particulare in l'innuvazione (medica) di a cura di i pazienti in relazione à u dolore crònicu. U so travagliu cuncerna u diagnosticu di precisione di u dolore per metudi invasivi in ​​i malati di u dolore crònicu è l'identificazione di u dolore neuropaticu. Hè ancu attivu in u campu di a scienza di implementazione è a qualità di cura.

Dr Marieke Bolling, MD, PhD, hè un dermatologu specializatu in EB è altre malatie ereditarie di a pelle è hè u coordinatore medico per a squadra multidisciplinare EB in u Centru di Malattie Blistering in u Centru Medicu di l'Università di Groningen. Elle a défendu avec succès sa thèse de doctorat en 2010 intitulée Epidermolysis Bullosa Simplex. A so sperienza di ricerca è a so supervisione serà essenziale per a stallazione, l'implementazione è u cumpletu successu di stu prughjettu.

Dr José Duipmans, hè stata impegnata à a migliione di l'assistenza per mezu di a cumunicazione attiva di ogni ghjornu cù i pazienti è a succursale DEBRA NL lucale. Una gran parte di u so tempu hè stata cuncentrata à capisce i bisogni di i pazienti, l'aspettattivi di a famiglia è à capisce i prublemi principali percepiti da i zitelli chì vivenu cù EB. José serà implicatu in a logistica centrata in u paziente di stu studiu è furnisce un puntu di cuntattu chjave in tuttu u studiu.

Nicholas Schräder, BSc, hà travagliatu cù EB dapoi u 2010 è hà pigliatu ruoli attivi in ​​prugrammi educativi è studii EB, cumprese l'esperienza à l'Università Cinese di Hong Kong Prince of Wales Hospital, EB Research Center University of Freiburg Medical Center, Great Ormond Street Hospital di i zitelli è Centru Medicu Universitariu di Groningen. Dapoi u 2012, Nicholas hà participatu à a ricerca scientifica per EB sottu a guida di u prufessore Marcel Jonkman, cun un rispettu particulare à a cura sintomatica è a qualità di vita. Incontru innumerevoli anecdoti di l'usu di cannabis medica per una serie di prublemi legati à l'EB, è travagliendu in u sistema di salute olandese cun un centru EB multidisciplinariu stabilitu, hà sappiutu investigà ulteriormente l'implicazione potenziale di cannabis medica, o cannabinoidi, per e persone. soffre di EB.

Prof Dr Marcel Jonkman mortu in ghjennaghju, 2019. Hè statu rinumatu per u so accostu innovativu à a ricerca scientifica è accademica di EB. U so travagliu è a dirigenza hà purtatu à una cunniscenza sempre più approfondita di e numerose dimensioni chì ghjucanu un rolu in a fisiopatologia di l'EB, sia in a clinica sia fora di a clinica.

"L'aneddoti, i storii è e dumande di i pazienti sò stati cruciali per a nostra cunniscenza attuale di a tollerabilità di i medicinali cannabinoidi utilizati per i sintomi EB ... Hè ora di analizà scientificamente questi trattamenti anecdotici favurevuli è travaglià versu un protocolu di trattamentu chì pò cambià significativamente a qualità di a vita di i nostri pazienti chì soffrenu per tutta a vita ".

Titoli di cuncessione:

Sostenimentu di l'efficacità di un oliu basatu in fito-cannabinoidi sublinguali per u trattamentu di u dulore è u pruritu (prurito) in l'epidermolisi bullosa.

Un studiu prospettivu esplorativu cuntrullatu nantu à i cannabinoidi per trattà u dolore crònicu in l'epidermolisi bullosa.

Transvamix (10% THC / 5% CBD) per trattà u dulore crònicu in l'epidermolisi bullosa: Un studiu esplorativu randomizatu, cuntrullatu da placebo è crossover d'intervenzione in doppia cieca.

E persone cun epidermolysis bullosa (EB) facenu custanti sintomi debilitanti, cum'è u dulore è u pruritu. I rapporti anecdotici di i pazienti EB suggerenu chì i medicinali basati in cannabinoidi (CBM) sò efficaci per u cuntrollu di i sintomi.

Tuttu u mondu hà un sistema endocannabinoide di molécule è receptori chì ghjucanu un rolu in e diverse funzioni di u corpu, cumpresa a signalazione di u dolore è u pruritu - rende u cervellu cuscente di quelli sintomi.

L'evidenza per numerose malatie dolorose è pruriginose, è ancu l'esperienze di i pazienti EB, suggerenu chì i CBM, pruduciuti fora di u corpu (cum'è da a pianta di Cannabis) righjunghjenu livelli paragunabili di sollievu di i sintomi à i medicini mainstream. Spessu più di una medicina hè aduprata per un unicu scopu (per esempiu, per u dulore, l'opiaci è l'antiinflamatori sò usati) chì ponu purtà à effetti secundari indesiderati o innecessarii. I rapporti anecdotici recenti da i pazienti cun EB in u mondu, chì detallanu a so sperienza cù CBM, sia prescritti sia auto-ottenuti, sò stati sbulicati, è chjamanu a ricerca scientifica per valutà a sicurezza è l'efficacità di i CBM. I CBM sò dispunibuli in un numeru crescente di paesi, cumpresi l'Olanda, ma mancanu cunniscenze è linee guida specifiche di EB.
Per quessa, in a ricerca di stu trattamentu potenziale, stu prughjettu hà u scopu di acquistà una insight per sapè s'ellu pò ultimamente migliurà a qualità di vita in i malati cù EB.

In u mondu, i circadori stanu attualmente esaminendu diverse formulazioni CBM è forme di amministrazione per numerose malatie. In i Paesi Bassi, i recenti progressi anu purtatu à a standardizazione di e piante di cannabis per l'usu terapeuticu da i pazienti olandesi. In quantu à l'scelta CBM per stu studiu, sti "fitocannabinoidi" (cannabinoidi vegetali) sò estratti da e piante è incorporati in un oliu chì hè amministratu cum'è gocce sottu à a lingua (sublinguale). U pruduttu finali hè un oliu CBM di qualità farmaceutica, è hè attualmente distribuitu à i pazienti in Olanda chì anu ottenutu una prescription da u so duttore arregistratu.

L'usu di CBM basati nantu à a pianta ùn hè micca fisicamente addictive, è ùn hè micca assuciatu cù cumplicazioni minaccianti di vita o debilitante. Siccomu ùn ci hè micca abbastanza infurmazione nantu à l'effetti à longu andà di l'usu di cannabinoidi nantu à u sviluppu di u sistema nervu in i zitelli, stu studiu hè solu per i pazienti di più di 18 anni. I criterii d'inclusione specifichi anu da piglià in contu e cundizioni psichiatriche preesistenti postu chì queste ponu esse affettate da l'usu di CBM.

A ricerca investigarà se u trattamentu supplementu cù questu oliu sublinguale pò migliurà a qualità di vita di l'adulti cù EB chì soffrenu di u dulore è / o pruritu. L'effetti di l'oliu CBM pò durà 4-8 ore è dunque deve esse pigliatu 4 volte à ghjornu per mantene i livelli di sangue. I Pacienti signalanu dolore, pruritu è ​​cambiamenti in a so qualità di vita ogni mese per 6 mesi. A qualità di vita, u dulore è u pruritu seranu misurati da l'usu di questionarii di i pazienti o di e misurazioni di u risultatu informatu da i pazienti. Un numeru di questi seranu utilizati per identificà ancu quali misure sò più sensibili à i cambiamenti in i malati cù EB.
Stopping medicazione attuale ùn hè micca necessariu cum'è un participante di studiu, durante u cursu di a ricerca, u squadra di ricerca monitorerà u cambiamentu in l'usu di medicazione di ogni paziente (cum'è una riduzzione di l'usu di l'opiace), è à a fine esaminà s'ellu hè correlate. cù l'usu di l'oliu CBM.

Stu studiu hè cunsideratu una prospettiva, open label, prova di studiu di cuncettu - pruvà una nova medicina in un picculu numeru di pazienti, induve ognunu piglia a nova medicina per vede chì benefici ponu esse identificati. Per quessa, in a ricerca di stu trattamentu potenziale, stu prughjettu hà u scopu di acquistà una insight per sapè s'ellu pò ultimamente migliurà a qualità di vita in i malati cù EB.

Esperienze pusitive spartute da i clinichi è i pazienti cun EB cù cannabinoidi utilizati cum'è agenti terapeutichi, anu cuntribuitu significativamente à a nostra capiscitura. Stu studiu principià u prucessu di analizà scientificamente queste anecdote è travaglià versu un protocolu di trattamentu è linee guida basate nantu à l'evidenza chì ponu cambià significativamente a qualità di vita di i pazienti EB. Siccomu stu studiu implica l'usu di un oliu CBM amministratu sublingualmente, i risultati è e cunclusioni seranu largamente pertinenti à sta formulazione CBM è a forma di amministrazione, cum'è altre formulazioni è forme di amministrazione sò processate da u corpu umanu attraversu diversi miccanismi.

Un studiu prospettivu esplorativu cuntrullatu nantu à i cannabinoidi per trattà u dolore crònicu in l'epidermolisi bullosa.

Transvamix (10% THC / 5% CBD) per trattà u dulore crònicu in l'epidermolisi bullosa: Un studiu esplorativu randomizatu, cuntrullatu da placebo è crossover d'intervenzione in doppia cieca.

U travagliu preparatori è regulatori per u prucessu clinicu hè statu finitu. In più di l'appruvazioni etiche, a logistica per a coordinazione di i medicazione di studiu, l'imaghjini radiugrafichi è e forme di rapportu di casu in linea (base di dati) sò state create è appruvate. Da u 15-03-2022, u reclutamentu per a participazione hà iniziatu. U periodu d'inclusione previstu hè di 6 mesi. A chiusura prevista seguita da l'analisi di dati hè Q4 2022.

A squadra di ricerca hà scontru ritardi significativi per via di u prucessu di verificazione etica. Questu, à u turnu, hà risultatu in una metodulugia di prova clinica riformulata chì migliurà a qualità è a putenza di u studiu - cun rispettu specificu à i paràmetri di dati oggettivi (fMRI-use, control placebo, cross-over design). Inoltre, tutti i prublemi attornu à a pandemia di COVID, è i regulamenti cunsiguenti, furnì un ritardu supplementu. Comu nutatu sopra, i cambiamenti à a metodulugia minimizanu u pesu di participazione, è permettenu una cullizzioni robusta è analisi di risultati. Dapoi l'appruvazioni per inizià attività di ricerca, l'attenzione di i media hè aumentata, DEBRA-UK hè nutatu cum'è distributori di cuncessione. (Da u rapportu di prugressu 2022).

I MUVRINI

U studiu C4EB cunclusu à a fine di 2024. Stu prughjettu hè statu iniziatu da a nostra squadra di ricerca in u Centru Medicu di l'Università di Groningen, cun un focusu nantu à a ricerca chì migliurà a vita di ogni ghjornu. A squadra includeva un gruppu diversu di esperti: José Duipmans (Nurse Practitioner), Marieke Bolling (Dermatologu), André Wolff (Specialista di Dolore), Roy Stewart (Epidemiologu), Karin Vermeulen (Metodologu), Peter Söros (Neurologu / Neurofisiologu), è Nicholas Schräder (Medicu / Ricercatore PhD).

U studiu C4EB hà u scopu di investigà se una medicina basata in cannabinoidi, Transvamix (cannabis medica in forma di un oliu applicatu sottu à a lingua), puderia aiutà à riduce u dolore in i malati cù Epidermolysis Bullosa (EB). A droga di studiu hè stata preparata da una farmacia di ricerca è cuntene dui cannabinoidi: THC è CBD. Nta l'ultimi anni, a ricerca hà evidenziatu i beneficii potenziali di i cannabinoidi per a gestione di u dolore è u pruritu in diverse cundizioni, cumpresu l'EB. Mentre chì i pazienti spessu riportanu effetti pusitivi, hè cruciale di studià questi medicazione in cundizioni cuntrullate per capiscenu cumu funzionanu è quantu efficace sò.

Siccomu stu studiu implicava un trattamentu medico, criteri stretti eranu in piazza per quale puderia participà è quali valutazioni seranu sottumessi. I participanti anu da esse adulti di 16 anni o più, è avianu bisognu di sperimentà u dolore cum'è sintomu di EB à u mumentu di l'inclusione. U studiu durò 7 simane per ogni participante, durante u quale anu ricevutu tramindui Transvamix è un oliu di placebo (chì pareva, smelled, è tastà identica à a droga di studiu). Per assicurà risultati affidabili, nè i participanti nè i circadori sapianu l'ordine in quale Transvamix o placebo hè statu datu.

I participanti anu aumentatu gradualmente a so dosa annantu à duie simane finu à chì anu sperimentatu sollievu da i so sintomi o anu nutatu effetti secundari. In più di cumpiendu inchiesta nantu à u dolore è cumu l'anu affruntatu, i participanti anu ancu sottumessi scans MRI. Queste scans anu aiutatu i circadori à osservà cumu u cervellu processa i signali di u dolore, simili à creà una "registrazione video" di l'attività cerebrale. In tuttu u studiu, i participanti anu permessu di cuntinuà i so medicazione di u dolore di solitu è ​​aghjustà e so dosi in quantu necessariu.

Risposte alla lingua

Un totale di 9 pazienti cun EB hà participatu à u studiu. Sfortunatamente, un participante abbandunò prima, ancu s'ellu ùn era micca in relazione cù Transvamix o u placebo. I participanti restanti rapprisentanu diversi tipi di EB, cumpresi EB Simplex, Junctional EB è Dominant Dystrophic EB.

U focu primariu di u studiu era un sondaghju di u dolore chì categurizatu u dolore in quattru tipi. Per trè di sti tipi - u dulore cuntinuu, u dolore intermittente è u dolore affettiva (processamentu emozionale di u dulore) - ùn ci era micca una diferenza significativa in sollievu trà u placebo è Transvamix. In ogni casu, per u dolore neuropaticu (dolore ligatu à a disfunzione di i nervi), i participanti anu infurmatu più sollievu quandu anu utilizatu Transvamix cumparatu cù u placebo.

Inoltre, trà i participanti chì anu pigliatu medicazione per u dolore durante u studiu, a mità anu pussutu riduce a so dosa o piantà a so medicazione durante l'usu di Transvamix. Impurtante, i participanti è i circadori anu riportatu ogni effetti secundari (avvenimenti avversi) chì sò accaduti durante u studiu, sia in relazione cù u placebo o Transvamix. Tutti l'effetti secundari rappurtati sò stati cunsiderati ligeri o moderati è risolti da sè stessu, tipicamente in uni pochi d'ore, senza bisognu d'assistenza medica o intervenzione.

Dati da esse trattatu

I dati MRI raccolti durante u studiu necessitanu calculi cumplessi è analisi detallati, chì sò sempre in corso. In e prossime settimane, a nostra squadra finalizà i risultati è preparà un riassuntu cumpletu per a publicazione in una rivista scientifica, chì permette à i ricercatori EB è non-EB in u mondu sanu di amparà da i nostri risultati.

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Stu studiu hè u primu à valutà formalmente l'usu di medicini basati in cannabinoidi per trattà u dolore in i malati cù EB. Mentre i risultati ùn ponu micca esse cunsideratu innovatori, furniscenu insights preziosi. Transvamix, quandu s'utilice in un ambiente cuntrullatu è sicuru, hà dimustratu benefizii potenziali per certi pazienti cù EB, particularmente in a gestione di u dolore neuropaticu. A riduzzione di l'usu di altri medicazione per u dolore è a natura ligera di l'effetti secundari rappurtati sustene ancu u potenziale di trattamenti basati in cannabinoidi per u dolore EB.

Prospettivi futuri

Attraversu stu studiu, speremu d'ispirà altri circadori è clinichi à fà investigazioni simili, sia in a pratica clinica sia in a ricerca. Ogni paziente cù EB hè unicu, è ci sò parechje strade promettenti per spiegà trattamenti basati in cannabinoidi. Questi includenu variazioni in i cannabinoidi (CBD versus THC), forme di amministrazione (oliu, crema, vapore), è affruntà altre sfide affrontate da i pazienti, cum'è prurito, ferite croniche è cicatrici. Inoltre, a metodulugia di stu studiu - aduprendu un picculu gruppu di participanti è incorporendu un placebo - furnisce un quadru promettente per a ricerca futura. A nostra squadra hè attualmente travagliendu in u prughjettu COSEB (Core Outcome Set for EB), chì hà da scopu di standardizà l'arnesi è e misurazioni utilizati in a ricerca EB. Semu felici di risponde à tutte e dumande chì pudete avè nantu à sta ricerca. Per piacè porta cun noi mentre avemu preparatu per publicà i dati cumpleti u più prestu pussibule. Per piacè vede i ligami sottu, articuli di nutizie chì riferenu à u nostru travagliu.

Links:

UMCG principia a ricerca scientifica in l'oliu di cannabis per u dolore crònicu in Epidermolysis Bullosa nuvembre 2021

L'efficacità di l'oliu di cannabis in a gestione di u dolore per i pazienti EB

UMCG principia a ricerca nantu à l'effetti di l'oliu di cannabis medicinali in i pazienti EB March 2022

UMCG principia a ricerca in cannabis medicinali per l'epidermolisi bullosa March 2022

UMCG principia a ricerca nantu à l'effetti di l'oliu di cannabis medicinali March 2022

(Da u rapportu di prugressu finali 2024.)