Decorin gel per riduce e cicatrici (2019)

Per u 2023.

Squadra Fundatrice di FIBRX Inc:
Mark de Souza, PhD

• Presidente Fundatore è CEO, Chromaderm, Inc. Fase 2 Inibitore PKC-beta topicu per u trattamentu di melasma.
• Anzianu presidente esecutivu, PellePharm. Fase 3 inibitore topicu di riccio per u trattamentu di u sindromu di u nevus di e cellule basali, chì hà ricevutu una designazione avanzata da a FDA.
• Co-fundatore, ex presidente è CEO, Lotus Tissue Repair, acquistatu da Shire per $ 320 milioni per a so terapia di rimpiazzamentu di a proteina di collagene VII recombinante per a malatia genetica rara di a pelle, l'epidermolisi bullosa distrofica.
• 15+ anni di sperienza cummerciale iniziale. VP Sviluppu cummerciale, Dyax. Cunduce u squadra di sviluppu cummerciale in Dyax da 2003. Generatu più di $ 200 milioni in finanziamentu micca dilutivu per Dyax da 50+ transazzioni di tecnulugia è licenze di produttu.

James W. Fordyce

• Fundatore EVP è CFO, Chromaderm, Inc. Phase 2 PKC-beta inhibitor topic per u trattamentu di melasma.
• Co-fundatore, ex EVP è CFO, Lotus Tissue Repair, acquistatu da Shire per $ 320 milioni per a so terapia di rimpiazzamentu di a proteina di collagene VII recombinante per a malatia genetica rara di a pelle, epidermolisi bullosa distrofica.
• Fundatore, Prince Ventures LP > 25 anni di esperienza d'investimentu in venture capital. Responsabile di numerosi investimenti iniziali in a scienza di a vita: Genentech, Inc., Applied Biosystems Inc., Centocor, Inc., Regeneron Pharmaceuticals, Inc., Dyax Corp.

Erkki Ruoslahti, MD, PhD

• Prufessore distintu è ex presidente, Sanford Burnham Medical Research Institute.
• Membru di l'Accademia Naziunale di Scienze, Istitutu di Medicina, AAAS, è EMBO.
• Fundatore di Telios, travagliu pioniere in a biologia di a matrice, integrine, peptidi RGD, decorin in e malatie fibrotiche.

Squadra Cunsultativa
Jean Tang, MD, PhD

• Prufessore di Dermatologia, Stanford University.
• Co-fundatore, PellePharm.
• Ha guidatu parechji prucessi clinichi in EB Research Clinic, Stanford University.

Hal Landy, MD (Consigliere Medicu)

• Anzianu Cunsigliu Medicu, Lotus Tissue Repair.
• L'ex CMO, Enobia Pharma, hà guidatu parechji prucessi in Genzyme (cumpresu in sclerodermia), Serono.

Deborah Ramsdell (Consigliera Regulatory)

• Cunsigliu Regulatore, PellePharm, Chromaderm.
• 30+ anni di cunsultazione regulatoria, cumpresi 10 anni in FDA-CBER.

Sheila Magil, PhD (CMC Cunsigliera)

• Anzianu Cunsigliu CMC, Lotus Tissue Repair.
• Cunsultore Senior, Cunsultanti di Tecnulugia BioProcess.

Fred Reno, PhD (Consigliere in Farmacologia Preclinica è Tossicologia)

• Cunsigliu di Farmacologia è Tossicologia, PellePharm, Chromaderm.
• 30+ anni di sperienza.

Una terapia anti-cicatrice cum'è a decorina, chì hà un mecanismu d'azzione ben elucidatu, pò avè u putenziale di migliurà a qualità di vita per i malati affettati da DEB diminuendu a cicatrice assuciata à i ciculi cronichi di a pelle è a guariscenza di ferite.

Titulu di u Prughjettu: Sviluppu di Decorina Recombinante Umana Topica cum'è Terapia Anti-Scarring per l'epidermolisi bullosa distrofica.

I Pacienti cù epidermolisi bullosa distròfica (DEB), in particulare quelli cù a forma recessiva di a malatia (RDEB), anu una pelle estremamente fragile è a mucosa orale chì si traduce in una pelle severa è vesciche orali chì guariscenu cù cicatrici estensive. Parechje pazienti RDEB soffrenu ancu di strinzione di l'esofago, è a contracture è a fusione di i numeri, chì si traduce in pseudosindactilia, (per esempiu, "deformità di mitten" di e mani è di i pedi, in quale i dite è i pedi sò fusi).

Sta ricerca investiga u putenziale di una forma ingegneria di a proteina umana naturale, a decorina, cum'è un agente anti-cicatrici. Decorin aiuta à furnisce u mantenimentu è u sviluppu di a matrice extracellular in a pelle chì furnisce supportu è diverse funzioni cumprese a cumunicazione trà e cellule.

esiste, Ricerca finanzata da DEBRA UK da u prufissore Zambruno (2013), chì hà identificatu chì u TGF-β (transforming growth factor), una molécula chì cuntribuisce à a funzione di e cellule, pareva esse assuciata cù sintomi più severi, purtendu à cicatrizazione. In questa ricerca hè statu ancu scupertu chì a decorina inibisce i livelli di TGF-β. Un studiu di casu di l'omi gemelli identici cù RDEB, dimustrava chì a decorin era spressa quasi duie volte in u gemellu, chì avia un fenotipu di cicatrici moderatu (i tratti observabili vistu in u corpu "a stampa clinica"), cumparatu cù u so fratellu gemello identicu chì avia un fenotipu cicatrici severu. Tramindui avianu un nivellu di C7 (collagen 7) depressu simile. Hè stata ipotesi chì a decorina pò aiutà à cuntrullà l'attività di TGF-β chì porta à cicatrici.

Una terapia anti-cicatrice cum'è a decorina, chì hà un mecanismu d'azzione ben elucidatu, pò avè u putenziale di migliurà a qualità di vita per i malati affettati da DEB diminuendu a cicatrice assuciata à i ciculi cronichi di a pelle è a guariscenza di ferite.

Questi dati anu purtatu recentemente a squadra FIBRX à l'ipotesi chì una formulazione topica (gel) di decorin recombinant umanu (hrDecorin), una forma ingegneria di a proteina nativa, seria una terapia anti-cicatrice ideale per DEB (sia dominante è recessivu DEB). Sta ricerca principiarà u prucessu di investigà se un gel di hrDecorin topicu riducerà cicatrici in a pelle DEB.

Scopi principali di sta tappa di a ricerca:

• Per fabricà, sviluppà è pruvà una formulazione di gel sèmplice, stabile è topicu di hrDecorin adattatu per prucessi clinichi umani.
• Realizà studii di tossicologia critica è di sicurezza preliminari per sustene a presentazione di una applicazione investigativa di New Drug (IND) à l'FDA (Food and Drug Administration) di i Stati Uniti. Un IND hè necessariu per avanzà à i prucessi clinichi umani.

U finanziamentu di stu travagliu preliminariu permetterà à FIBRX di prucede cù tutte l'attività necessarie per presentà un IND cù a FDA, Dermatology & Dental Division, purtendu à a realizazione di una prima prova clinica in l'omu cù una formulazione di gel topicu di hrDecorin. FIBRX pensa à cullà fondi per stu studiu clinicu in u futuru. À u mumentu attuale, u travagliu preclinicu di attivazione di IND hè sustinutu da una quantità di finanziatori, cumpresu u prugramma PRMRP di u Dipartimentu di Difesa di i Stati Uniti. A pruposta risponde à i requisiti strategichi principali di PRMPR, "terapii tematiche per rinfurzà a guariscenza di ferite in EB" è "sviluppu di novi terapii per riduce i sintomi EB è migliurà a qualità di vita". E strategie core di u PRMPR sò una guida per aiutà i partenarii di l'industria à travaglià per truvà droghe è trattamenti per EB.

Per u 2023.