Gocce oculari per tutti i tipi di EB (2025)

"Semu estremamente grati per u sustegnu di DEBRA UK, chì ci hà permessu di cuntinuà sta ricerca impurtante."

I circadori stanu sviluppendu una goccia lubrificante per l'ochji à basa di gomma gellan chì aiuterà à riduce i sintomi oculari in l'EB. Anu paragunatu a so formulazione à e gocce oculari dispunibili in u cummerciu è anu scupertu chì furnisce una megliu prutezzione per a cornea. Continuanu à adattà a formulazione di a goccia oculare è à studià a so efficacia à longu andà è s'ella pò esse cumminata cù altri trattamenti.

I circadori sviluppanu una goccia per l'ochji fatta da gomma gellan, un additivu alimentariu (E418). Hè fattu da bacteria è utilizatu invece di gelatina (un pruduttu animali) in dolci vegani. Dissolvendu diverse concentrazioni di gellan gum in l'acqua, ponu fà una goccia d'ochju di "gel fluidu" chì hè faciule d'applicà è pò esse megliu cà i gocce oculari attualmente dispunibili per prevene e cicatrici nantu à l'ochju chì causanu dolore è prublemi di visione per parechji. persone chì vivenu cù EB.

Capu di ricerca:

Liam hè un Prufessore di Biomateriali, numinatu u prufessore più ghjovanu in a storia di l'Università di Birmingham à l'età di 32 anni, è u Fundatore-Direttore di l'Istitutu di Tecnulugia Sanitaria in l'Università di Birmingham. Hà stabilitu una forte storia di sviluppu di novi materiali / tecnulugia finu à u puntu di l'applicazione clinica. Questu hà risultatu in una gamma di opere d'impattu elevatu (cumprese più di 7000 citazioni da più di 150 documenti; H-index di 45) è generatu più di 20 brevetti in u campu. Hè statu implicatu in a cullizzioni di più di £ 30 milioni da i cunsiglii di ricerca (EPSRC, BBSRC, MRC, NC3Rs), NIHR è carità (Benvenutu), è attualmente si trova nantu à i pannelli DPFS è i4i, è in u Squadra Consultiva Strategica EPSRC per l'assistenza sanitaria. Tecnulugia. Ellu assumerà a rispunsabilità di a gestione di u prugettu.

Co-ricercatori:

Dr Richard Moakes hè un docente in materiali sanitari è manager di produzzione GMP in a Facilità di Terapie Avanzate. Richard hà una forte sfondate in materiali morbidi è hà travagliatu assai cù a goccia d'ochju, avè formulatu è fabbricatu per a prova clinica. Per quessa, hà da cunsiglià nantu à u fabricatore è a re-classificazione di u pruduttu di l'ochju.

U Prof Anthony Metcalfe hè Prufissore Industriale di Guarigione di Ferite à l'Università di Birmingham. Hà più di 25 anni di sperienza in u sviluppu è a cummercializazione di e terapie di guarigione di ferite è di riduzione di cicatrici chì portanu queste à a Fase III di Prove Cliniche. In tutta a so carriera, traduzzione di terapie novelle, hà sviluppatu una forte sfondate in a cummercializazione è a regulazione. Comu tali, darà cunsiglii è assistenza in u percorsu di traduzzione per a tecnulugia è a so traduzzione in avanti.

U prufessore Adrian Heagerty hè un dermatologu cunsultante è prufissore onorariu di dermatologia in l'Università Hospitali NHS Trust in Birmingham. Adrian hè u clinicu principale per i Midlands è u Nordu di l'Inghilterra, in u Serviziu Naziunale di Epidermolysis Bullosa Adulti. Hè stata implicata in a cura è a ricerca in EB da 35 anni. Aiuterà à coordinà l'implicazione di i pazienti è di u publicu, postu chì hè attualmente in cuntattu cù ca. 320 pazienti cù EB, è furnisce una sperienza circundante a malatia.

A Sra Saaeha Rauz hè Lettore in Oftalmologia Traslazionale à l'Università di Birmingham è consulente onorariu oftalmologu specializatu in e malatie oculari cum'è l'ochju seccu severu. Comu parte di a so specialità, Saaeha hè un espertu in i settori di Pemphigoid, Sindrome di Stevens-Johnson è Sindrome di Sjogren, tutti cù sintomatologia è risultati assai simili à l'EB. Hè PI è Chief Investigator di i dui primi prucessi clinichi di Fase I in gel fluidu umanu di a goccia oculare. Ella serà dunque preziosa per capisce l'aspettu oculare di u prugramma.

U sgiò Amit Patel hè un oftalmologu cunsultante in l'Università di l'Hospitali NHS Trust. Ellu furnisce una cura oculare di rutina per a grande cohorte di pazienti adulti cù epidermolisi bullosa vistu in u serviziu EB naziunale, basatu in u Trust. Per quessa, furnisce assai insight in a cura di l'ochji di i pazienti è u monitoraghju di rutina.

Cullaburatore:

Dr Holly Chinnery, Università di Melbourne, Australia.

"E gocce chì sò attualmente aduprate tendenu à stà nantu à l'ochju per brevi periodi di tempu, vale à dì chì devenu esse aduprate ripetutamente in tuttu u ghjornu. In stu prughjettu, avemu da risolve stu prublema intruducendu una nova goccia d'ochju chì hè statu dimustratu per stà nantu à a superficia di l'ochju per un tempu assai più longu. Questu significarà chì i pazienti anu bisognu di applicà e so gocce assai menu freti. A più longu andà, queste gocce d'ochju puderianu esse piene di molécule chì ponu impedisce a cicatrizazione. Speremu chì questu furnisce i pazienti più libertà è una qualità di vita più grande ".

- Prof Liam Grover

Titulu di Grant: Gocce oculari lubrificanti di alta ritenzione per migliurà a qualità di vita in i pazienti EB.

Unu di l'effetti secundari di parechji tipi di EB hè u dannu nantu à a superficia di l'ochji, causatu da u scraping di a palpebra nantu à un ochju digià sensible. Questu pò esse risultatu in dolore, cicatrici è potenzalmentu cecità. U dannu causatu da stu prucessu hè un ciculu vicious - danni à l'ochju reduces lubrication, chì face l'ochju più propensu à danni.

À u mumentu, i clinichi pruvate à rumpia u ciculu fornendu gocce per l'ochji, chì permettenu à a palpebra di l'ochju per sbulicà nantu à a superficia di l'ochju. E gocce chì sò attualmente aduprate tendenu à stà nantu à l'ochju per brevi periodi di tempu, vale à dì chì deve esse aduprate una volta è una volta in tuttu un ghjornu.

In stu prughjettu, avemu da risolve stu prublema intruducendu una nova goccia d'ochju chì hè statu dimustratu per stà nantu à a superficia di l'ochju per un tempu assai più longu. Questu significarà chì i pazienti anu bisognu di applicà e so gocce assai menu freti. A più longu andà, queste gocce d'ochju puderianu esse piene di molécule chì ponu impedisce a cicatrizazione. Speremu chì questu furnisce i pazienti cù più libertà è una qualità di vita più grande.

U travagliu prupostu hè d'impurtanza diretta à i pazienti cù tutte e forme di epidermolysis bullosa (EB) prubabilmente di sviluppà sintomatologia di l'ochju seccu, ma in particulare i sottotipi distròfichi è junctional recessivi induve blistering / ulcerazione di e superfici oculari hè più cumuni.

Stu prughjettu ripurposerà una tecnulugia di goccia d'ochju chì hè attualmente in i stadi assai tardi di u sviluppu è a rende pronta per a distribuzione à grande scala à i pazienti EB cù danni di a superficia oculare. Stu prughjettu levarà più di £ 4 milioni d'investimentu di u cunsigliu di ricerca (MRC è NIHR) chì ci hà permessu di scala, fabricà è raccoglie dati tossicologichi nantu à a goccia, per attivà i primi prucessi umani. À u mumentu chì u prugettu principia, avemu finitu i primi prucessi di sicurezza umana cù vuluntarii sani è andemu versu u trattamentu di i pazienti cù l'ochju seccu severu (NIHR) è a cheratitis microbica (MRC). Per quessa, avemu a sensazione chì u travagliu puderia avè un impattu maiò per i pazienti in un periodu di dui anni.

Per ottene questu, i scopi principali di stu prughjettu seranu:

1. Cù i clinichi è i gruppi di pazienti, capiscenu i bisogni (in termini di malatie) è i bisogni di u pruduttu finali, per furnisce una terapia utile per a vita.
2. Capisce a scienza di basa di a lubricazione è u strofinamentu trà i tessuti in a cavità oculare per prevene a vesciche.
3. Caratterizà è paragunate i gocce oculari in gel fluidu cù l'opzioni di trattamentu attuali in termini di lubricità è di ritenzione.
4. Pigliate i passi necessarii per riclassificà a goccia oculare da un pruduttu medico à un dispositivu medicale.

A nostra squadra di ricerca hè dedicata à capisce è à trattà e cumplesse cumplicazioni oculari chì l'individui cun Epidermolisi Bullosa (EB) affrontanu. L'EB hè una rara cundizione genetica chì face chì a pelle è e membrane mucose sianu estremamente fragili, risultendu in vesciche è ferite cù un attritu o traumu minimu. Sta cundizione pò ancu influenzà l'ochji, purtendu à una serie di cumplicazioni, cumprese danni à a cornea è a furmazione di tissutu cicatriziale nantu à a superficia di l'ochju, cunnisciutu cum'è fibrosi oculare. Queste cumplicazioni ponu influenzà gravemente a visione è a qualità di vita di l'individui cun EB.

U rolu di a gomma gellan in a prutezzione di l'ochju

In risposta à sti sfidi, stemu sviluppendu una formulazione innovativa di gocce oculari chì usa a gomma gellan, un zuccheru battericu, cum'è ingrediente principale. A gomma gellan hè un polisaccaride naturale chì hà dimustratu una grande prumessa in a furmazione di strutture simili à u gel. In a nostra ricerca, avemu scupertu chì a gomma gellan pò aiutà à prutege e cellule delicate di a cornea da i danni causati da l'attritu - un prublema particularmente impurtante per l'individui cun EB. L'attritu causatu da l'ammiccamentu, cumminatu cù a fragilità di a superficia corneale, rende l'ochji di i pazienti cun EB più suscettibili à i danni.

U nostru colluriu à basa di gomma gellan hà dimustratu di avè proprietà lubrificanti significative, creendu un stratu protettivu nantu à a superficia corneale. Stu stratu aiuta à riduce l'attritu chì si verifica durante l'ammiccamentu è prutege e cellule da i danni. Simu stati capaci di affinà a formulazione di u gel, aghjustendu a cuncentrazione di gomma gellan per assicurà chì sia efficace in a so funzione protettiva è cunfurtevule per l'applicazione. Quessi aghjustamenti significanu chì u colluriu pò esse adattatu per risponde à i bisogni specifichi di l'individui cun EB, furnendu sollievu da i sintomi oculari senza causà discomfort.

Prevenzione di a Fibrosi Oculare

Unu di l'aspetti i più eccitanti di a nostra ricerca hè u putenziale di e gocce oculari di gomma gellan per impedisce o rallentà u sviluppu di a fibrosi oculare - una cundizione chì si verifica quandu u tissutu cicatriziale si forma nantu à a cornea. A fibrosi oculare pò purtà à a perdita di a vista, ciò chì ne face una preoccupazione maiò per l'individui cun EB. I nostri studii anu dimustratu chì e gocce oculari à base di gomma gellan ponu impedisce l'attivazione di certi geni chì sò implicati in a fibrosi, offrendu una putenziale suluzione à questu prublema difficiule. Questa capacità di bluccà a furmazione di tissutu cicatriziale hè cruciale per priservà a vista è migliurà a qualità di vita à longu andà per l'individui cun EB.

Persunalizà u Gel per una Massima Efficacia

A nostra squadra travaglia cuntinuamente per ottimizà a formulazione di e gocce oculari. Avemu esploratu cumu l'aghjustamentu di a cuncentrazione di gomma gellan affetta e proprietà di u gel, cum'è a so viscosità (spessore) è a capacità lubrificante. Sta ricerca hà purtatu à a scuperta chì aghjustendu a cuncentrazione di gomma gellan, pudemu mantene un gel faciule da applicà è assai efficace per prevene i danni à a cornea. Sta persunalizazione hè vitale perchè garantisce chì u gel pò esse adupratu in modu sicuru è cunfortu mentre furnisce a massima prutezzione.

Inoltre, avemu testatu a prestazione di u gel accantu à e gocce oculari cummerciali è avemu scupertu chì a nostra formula à basa di gomma di gellan furnisce una prutezzione superiore per e cellule di a cornea, ancu in cundizioni di stress di taglio elevatu, cum'è quandu l'ochju sbatte e palpebre. Questu suggerisce chì u gel fluidu puderia esse un cambiamentu di ghjocu in a gestione di i sintomi oculari di EB, offrendu risultati megliu cà l'opzioni cummerciali attuali.

Capisce a scienza daretu à u gel

Oltre à creà solu una barriera protettiva, stemu studiendu più in prufundità i meccanismi esatti per i quali funziona a goccia oculare di gomma gellan. Stemu investigendu cumu interagisce cù e cellule di a cornea, fucalizendu in particulare i modi in cui pò prevene l'effetti dannosi di l'attritu è ​​inibisce a furmazione di tissutu cicatriziale. Acquistendu una megliu cunniscenza di sti meccanismi, speremu di sviluppà trattamenti più mirati è faciuli d'utilizà per a gestione di i sintomi oculari assuciati à l'EB.

Cullaburazione cù DEBRA UK è cuntribuzione publica

Semu estremamente grati per u sustegnu di DEBRA UK, chì ci hà permessu di cuntinuà sta ricerca impurtante. Grazie à sta cullaburazione, simu stati capaci di fà grandi passi avanti per migliurà a vita di l'individui cun EB, in particulare in termini di gestione di a so salute oculare. Apprezzemu ancu assai u cuntributu di u publicu è di quelli chì sò direttamente affettati da EB. A coproduzione di questu travagliu cù individui chì anu una sperienza vissuta di EB hè stata un aspettu incredibilmente preziosu di a nostra ricerca. A so visione assicura chì ùn stemu micca solu travagliendu in un laburatoriu, ma creendu suluzioni di u mondu reale chì beneficeranu i pazienti in a so vita quotidiana.

Credemu chì u nostru travagliu avarà un impattu significativu nantu à a vita di e persone cun EB, è simu impegnati à cuntinuà a nostra ricerca per purtà novi trattamenti à quelli chì ne anu bisognu. A nostra ricerca ùn hè micca solu di scienza per a scienza; si tratta di migliurà a qualità di vita di e persone chì affrontanu sfide reali ogni ghjornu.

Fighjendu avanti : Chì ci hè dopu ?

Mentre cuntinuemu cù sta ricerca, affineremu ulteriormente a formulazione di e gocce oculari à basa di gomma gellan è realizzeremu più studii per capisce a so efficacia à longu andà. Stemu ancu investigendu a pussibilità di cumminà e gocce oculari cù altri trattamenti per furnisce una suluzione cumpleta per a gestione di i sintomi oculari in i pazienti cun EB. U nostru scopu hè di assicurà chì l'individui cun EB abbianu accessu à trattamenti efficaci è faciuli da aduprà chì li aiutanu à mantene a salute di i so occhi è à prevene cumplicazioni cum'è a fibrosi oculare.

cunchiusioni

In cunclusione, a nostra ricerca face progressi impurtanti in u sviluppu di una suluzione per prutege l'ochji di l'individui cun EB da i danni ligati à l'attritu è u sviluppu di fibrosi oculare. Attraversu l'usu di gocce oculari à basa di gomma gellan, ùn solu creemu un pruduttu efficace per prutege e cellule corneali, ma ancu un pruduttu cunfurtevule per i pazienti. Semu impegnati à fà avanzà a nostra capiscitura di cumu funziona stu gel è à assicurà chì pò fà una vera differenza in a vita di e persone cun EB.

Cù u sustegnu cuntinuu di DEBRA UK è u preziosu cuntributu di quelli chì sò direttamente affettati da EB, simu fiduciosi chì u nostru travagliu continuerà à apre a strada à migliori opzioni di trattamentu è una migliore qualità di vita per l'individui cun EB. (Da u rapportu finale di u 2025.)

A nostra squadra hè in a ricerca per capisce megliu è indirizzà e cumplicazioni oculari in individui cù Epidermolysis Bullosa (EB). L'EB pò affettà l'ochju in una manera significativa, cù i pazienti chì anu una suscettibilità aumentata à u dannu corneale per a frizione è u traumu. Attualmente sviluppemu una goccia oculare lubricante fatta da un zuccheru battìricu chjamatu gellan gum, chì mostra prumessa in a prutezzione di i danni à i celi di a córnea causati da l'attrito.

Attraversu i nostri studii, avemu osservatu chì i gocce d'occhi basati in gomma gellan ponu aiutà à prevene a fibrosi oculare - una cundizione induve u tissu cicatriciale si forma nantu à a superficia di a córnea, chì porta à prublemi di visione. Ajustendu a quantità di gellan gum in a nostra goccia per l'ochju, pudemu persunalizà u gel per esse faciule d'applicà mentre prutegge in modu efficau da i danni legati à l'attrito à e cellule di a cornea. Questa persunalizazione assicura chì u gelu pò prutege e cellule delicate nantu à a superficia corneale senza causà discomfort durante l'applicazione.

A nostra ricerca in corso hà per scopu di approfondisce i meccanismi sottumessi à l'effetti protettivi di a goccia oculare di gellan gum per sviluppà trattamenti user-friendly per a gestione di i sintomi oculari in i pazienti EB.

Semu grati per u sustegnu di DEBRA UK è i so sustenidori, chì ci permette di cuntinuà sta ricerca impurtante. (Da u rapportu di prugressu 2024).