Gocce oculari per tutti i tipi di EB
U dulore, cicatrici è a perdita di vista chì ponu accade in parechji tipi di EB puderia esse alleviatu da i novi gocce d'ochju chì sò sviluppati in stu prughjettu.


Prof Liam Grover à l'Università di Birmingham, u Regnu Unitu, cullabureghja cù altri specialisti, cumpresu u Prof Tony Metcalfe, per sviluppà una goccia per l'ochji per i pazienti EB. Una formulazione chì hè lampata più lentamente migliurà a qualità di vita in quantu à menu applicazioni per ghjornu è, in u futuru, rende viable per aghjunghje sustanzi anti-cicatrici caru à una goccia d'ochju.
Circa u nostru finanziamentu
Leader di ricerca | Prof Liam Grover |
Instituzione | Università di Birmingham, UK |
Tipi di EB | Tutti i tipi di EB cù sintomi oculari |
A implicazione di u pazientu | Rôles de conseil (PPI) |
A quantità di finanziamentu | £ 144,569.00 (cofinanziatu cù DEBRA Irlanda) |
A durata di u prugettu | anni 2 |
Data d 'inizione | Chì 2023 |
ID internu DEBRA | GR000009 |
Dettagli di u prugettu
I circadori sviluppanu una goccia per l'ochji fatta da gomma gellan, un additivu alimentariu (E418). Hè fattu da bacteria è utilizatu invece di gelatina (un pruduttu animali) in dolci vegani. Dissolvendu diverse concentrazioni di gellan gum in l'acqua, ponu fà una goccia d'ochju di "gel fluidu" chì hè faciule d'applicà è pò esse megliu cà i gocce oculari attualmente dispunibili per prevene e cicatrici nantu à l'ochju chì causanu dolore è prublemi di visione per parechji. persone chì vivenu cù EB.
Capu di ricerca:
Liam hè un Prufessore di Biomateriali, numinatu u prufessore più ghjovanu in a storia di l'Università di Birmingham à l'età di 32 anni, è u Fundatore-Direttore di l'Istitutu di Tecnulugia Sanitaria in l'Università di Birmingham. Hà stabilitu una forte storia di sviluppu di novi materiali / tecnulugia finu à u puntu di l'applicazione clinica. Questu hà risultatu in una gamma di opere d'impattu elevatu (cumprese più di 7000 citazioni da più di 150 documenti; H-index di 45) è generatu più di 20 brevetti in u campu. Hè statu implicatu in a cullizzioni di più di £ 30 milioni da i cunsiglii di ricerca (EPSRC, BBSRC, MRC, NC3Rs), NIHR è carità (Benvenutu), è attualmente si trova nantu à i pannelli DPFS è i4i, è in u Squadra Consultiva Strategica EPSRC per l'assistenza sanitaria. Tecnulugia. Ellu assumerà a rispunsabilità di a gestione di u prugettu.
Co-ricercatori:
Dr Richard Moakes hè un docente in materiali sanitari è manager di produzzione GMP in a Facilità di Terapie Avanzate. Richard hà una forte sfondate in materiali morbidi è hà travagliatu assai cù a goccia d'ochju, avè formulatu è fabbricatu per a prova clinica. Per quessa, hà da cunsiglià nantu à u fabricatore è a re-classificazione di u pruduttu di l'ochju.
U Prof Anthony Metcalfe hè Prufissore Industriale di Guarigione di Ferite à l'Università di Birmingham. Hà più di 25 anni di sperienza in u sviluppu è a cummercializazione di e terapie di guarigione di ferite è di riduzione di cicatrici chì portanu queste à a Fase III di Prove Cliniche. In tutta a so carriera, traduzzione di terapie novelle, hà sviluppatu una forte sfondate in a cummercializazione è a regulazione. Comu tali, darà cunsiglii è assistenza in u percorsu di traduzzione per a tecnulugia è a so traduzzione in avanti.
U prufessore Adrian Heagerty hè un dermatologu cunsultante è prufissore onorariu di dermatologia in l'Università Hospitali NHS Trust in Birmingham. Adrian hè u clinicu principale per i Midlands è u Nordu di l'Inghilterra, in u Serviziu Naziunale di Epidermolysis Bullosa Adulti. Hè stata implicata in a cura è a ricerca in EB da 35 anni. Aiuterà à coordinà l'implicazione di i pazienti è di u publicu, postu chì hè attualmente in cuntattu cù ca. 320 pazienti cù EB, è furnisce una sperienza circundante a malatia.
A Sra Saaeha Rauz hè Lettore in Oftalmologia Traslazionale à l'Università di Birmingham è consulente onorariu oftalmologu specializatu in e malatie oculari cum'è l'ochju seccu severu. Comu parte di a so specialità, Saaeha hè un espertu in i settori di Pemphigoid, Sindrome di Stevens-Johnson è Sindrome di Sjogren, tutti cù sintomatologia è risultati assai simili à l'EB. Hè PI è Chief Investigator di i dui primi prucessi clinichi di Fase I in gel fluidu umanu di a goccia oculare. Ella serà dunque preziosa per capisce l'aspettu oculare di u prugramma.
U sgiò Amit Patel hè un oftalmologu cunsultante in l'Università di l'Hospitali NHS Trust. Ellu furnisce una cura oculare di rutina per a grande cohorte di pazienti adulti cù epidermolisi bullosa vistu in u serviziu EB naziunale, basatu in u Trust. Per quessa, furnisce assai insight in a cura di l'ochji di i pazienti è u monitoraghju di rutina.
Cullaburatore:
Dr Holly Chinnery, Università di Melbourne, Australia.
"E gocce chì sò attualmente aduprate tendenu à stà nantu à l'ochju per brevi periodi di tempu, vale à dì chì devenu esse aduprate ripetutamente in tuttu u ghjornu. In stu prughjettu, avemu da risolve stu prublema intruducendu una nova goccia d'ochju chì hè statu dimustratu per stà nantu à a superficia di l'ochju per un tempu assai più longu. Questu significarà chì i pazienti anu bisognu di applicà e so gocce assai menu freti. A più longu andà, queste gocce d'ochju puderianu esse piene di molécule chì ponu impedisce a cicatrizazione. Speremu chì questu furnisce i pazienti più libertà è una qualità di vita più grande ".
- Prof Liam Grover
Titulu di Grant: Gocce oculari lubrificanti di alta ritenzione per migliurà a qualità di vita in i pazienti EB.
Unu di l'effetti secundari di parechji tipi di EB hè u dannu nantu à a superficia di l'ochji, causatu da u scraping di a palpebra nantu à un ochju digià sensible. Questu pò esse risultatu in dolore, cicatrici è potenzalmentu cecità. U dannu causatu da stu prucessu hè un ciculu vicious - danni à l'ochju reduces lubrication, chì face l'ochju più propensu à danni.
À u mumentu, i clinichi pruvate à rumpia u ciculu fornendu gocce per l'ochji, chì permettenu à a palpebra di l'ochju per sbulicà nantu à a superficia di l'ochju. E gocce chì sò attualmente aduprate tendenu à stà nantu à l'ochju per brevi periodi di tempu, vale à dì chì deve esse aduprate una volta è una volta in tuttu un ghjornu.
In stu prughjettu, avemu da risolve stu prublema intruducendu una nova goccia d'ochju chì hè statu dimustratu per stà nantu à a superficia di l'ochju per un tempu assai più longu. Questu significarà chì i pazienti anu bisognu di applicà e so gocce assai menu freti. A più longu andà, queste gocce d'ochju puderianu esse piene di molécule chì ponu impedisce a cicatrizazione. Speremu chì questu furnisce i pazienti cù più libertà è una qualità di vita più grande.
U travagliu prupostu hè d'impurtanza diretta à i pazienti cù tutte e forme di epidermolysis bullosa (EB) prubabilmente di sviluppà sintomatologia di l'ochju seccu, ma in particulare i sottotipi distròfichi è junctional recessivi induve blistering / ulcerazione di e superfici oculari hè più cumuni.
Stu prughjettu ripurposerà una tecnulugia di goccia d'ochju chì hè attualmente in i stadi assai tardi di u sviluppu è a rende pronta per a distribuzione à grande scala à i pazienti EB cù danni di a superficia oculare. Stu prughjettu levarà più di £ 4 milioni d'investimentu di u cunsigliu di ricerca (MRC è NIHR) chì ci hà permessu di scala, fabricà è raccoglie dati tossicologichi nantu à a goccia, per attivà i primi prucessi umani. À u mumentu chì u prugettu principia, avemu finitu i primi prucessi di sicurezza umana cù vuluntarii sani è andemu versu u trattamentu di i pazienti cù l'ochju seccu severu (NIHR) è a cheratitis microbica (MRC). Per quessa, avemu a sensazione chì u travagliu puderia avè un impattu maiò per i pazienti in un periodu di dui anni.
Per ottene questu, i scopi principali di stu prughjettu seranu:
- Cù i clinichi è i gruppi di pazienti, capiscenu i bisogni (in termini di malatie) è i bisogni di u pruduttu finali, per furnisce una terapia utile per a vita.
- Capisce a scienza di basa di a lubricazione è u strofinamentu trà i tessuti in a cavità oculare per prevene a vesciche.
- Caratterizà è paragunate i gocce oculari in gel fluidu cù l'opzioni di trattamentu attuali in termini di lubricità è di ritenzione.
- Pigliate i passi necessarii per riclassificà a goccia oculare da un pruduttu medico à un dispositivu medicale.
A nostra squadra hè in a ricerca per capisce megliu è indirizzà e cumplicazioni oculari in individui cù Epidermolysis Bullosa (EB). L'EB pò affettà l'ochju in una manera significativa, cù i pazienti chì anu una suscettibilità aumentata à u dannu corneale per a frizione è u traumu. Attualmente sviluppemu una goccia oculare lubricante fatta da un zuccheru battìricu chjamatu gellan gum, chì mostra prumessa in a prutezzione di i danni à i celi di a córnea causati da l'attrito.
Attraversu i nostri studii, avemu osservatu chì i gocce d'occhi basati in gomma gellan ponu aiutà à prevene a fibrosi oculare - una cundizione induve u tissu cicatriciale si forma nantu à a superficia di a córnea, chì porta à prublemi di visione. Ajustendu a quantità di gellan gum in a nostra goccia per l'ochju, pudemu persunalizà u gel per esse faciule d'applicà mentre prutegge in modu efficau da i danni legati à l'attrito à e cellule di a cornea. Questa persunalizazione assicura chì u gelu pò prutege e cellule delicate nantu à a superficia corneale senza causà discomfort durante l'applicazione.
A nostra ricerca in corso hà per scopu di approfondisce i meccanismi sottumessi à l'effetti protettivi di a goccia oculare di gellan gum per sviluppà trattamenti user-friendly per a gestione di i sintomi oculari in i pazienti EB.
Semu grati per u sustegnu di DEBRA UK è i so sustenidori, chì ci permette di cuntinuà sta ricerca impurtante. (Da u rapportu di prugressu 2024).