In più di a terapèutica basata in l'acidu nucleicu, u duttore Hickerson hè ancu interessatu à u sviluppu di molécule chjuche per trattà a malatia genetica di a pelle. Per questu scopu, a so squadra hè impegnata in trè prughjetti di cullaburazione cù l'Unità di Scoperta di Drug è u Centru Naziunale di Screening Phenotypic, tramindui in l'Università.
Hickerson 1 (2019)
Sviluppu di un Strumentu di valutazione di a fragilità di a pelle
Circa u nostru finanziamentu
| Leader di ricerca | Dr Robyn Hickerson |
| Instituzione | Divisione di Chimica Biologica è Scoperta di Drug, Scola di Scienze di a Vita, Università di Dundee |
| Tipi di EB | tutte |
| A implicazione di u pazientu | N / A |
| A quantità di finanziamentu | £ 38, 225 |
| A durata di u prugettu | anni 4 |
| Data d 'inizione | 01/09/2015 |
| Data di fine | 2019 |
Dettagli di u prugettu
Stu prughjettu hè stata cuncessa un finanziamentu per sviluppà un strumentu di valutazione di a fragilità di a pelle per ottene punti finali clinichi oggettivi. Questi endpoints clinichi sò una misurazione significativa chì aiuta à mappa l'occurrence di una malatia o cundizione particulare. In questu casu, serà per i pazienti cù tutti i tipi di EB, è ancu altri disordini blistering, postu chì ci hè un requisitu maiò per a ricerca in questa zona necessaria.
A squadra di Dundee hà cuncepitu u dispusitivu chì permetterà à un clinicu di misurà in modu obiettivu è riproducibile parechje variabili ligati à a quantità minima di traumu necessariu per furmà un blister. U scopu era di: (1) ottimisà u disignu attuale; (2) aghjunghje l'ottica necessaria per misurà i cambiamenti in a pelle chì sò indetectable da l'ochju; (3) pruvà u dispusitivu nantu à u cuntrollu è vuluntarii pazienti EB; è (4) ottene l'etica è l'appruvazioni regulatori.
L'endpoints clinichi chì sò realizati da un dermatologu cum'è u numeru è a dimensione di blisters sò cunsiderate cum'è misurazioni subjective. Tuttavia, a cullizzioni di dati nantu à i punti finali clinichi oggettivi hè difficiule di fà. L'uttellu raccoglierà dati nantu à i prucessi in a pelle chì sò stati sottumessi à blistering eseguendu un tipu speciale di imaging di a pelle chì hè sottumessu à attritu, in modu di detectà qualsiasi cambiamenti (per esempiu, ossigenazione, rupture di keratinocyte) chì precedenu blistering macroscopicu. .
L'instrumentu serà custruitu, testatu è validatu nantu à i vuluntarii sani è i vuluntarii di i pazienti EBS. Identifichendu è validendu questi punti finali clinichi obiettivi, furniscerà dati in preparazione per prucessi clinichi in EBS.
Dr Robyn Hickerson
A ricerca primaria di Robyn Hickerson si concentra in a scuperta di droghe per i disordini genetichi di a pelle rara. Un bracciu maiò di stu prugramma hè focu annantu à a terapèutica basata in l'acidu nucleicu - in particulare u sviluppu di strategie per furnisce queste terapie potenziali. A so squadra hà sviluppatu novu è state-of-the-art ex vivo mudelli di pelle umana necessarii per a valutazione di a consegna è l'efficacità. Cù prugrammi principarmenti cuncentrati nantu à a terapèutica antisensu attraversu una cullaburazione cù WAVE Life Sciences, u scopu primariu hè di portà queste molécule à a clinica in i prossimi anni.