PhD: terapia mRNA per JEB

Per u 2026

Capu di ricerca:

U prufessore Helen McCarthy detiene a Cattedra di Nanomedicina è guida u tema di ricerca "Nanomedicina è Bioterapeutica" in a Scola di Farmacia. Hè ancu Associate Pro-Vice Chancellor in Queen's University Belfast (QUB). A so ricerca hè centrata nantu à novi sistemi di consegna non virali per l'acidi nucleici è e molécule anioniche.

Co-candidat:

U prufissore Nicholas Dunne hè a Cattedra di Ingegneria di Biomateriali in a Scola di Ingegneria Meccanica è di Manufacturing in l'Università di Dublinu (DCU). U so labburatoriu si cuncentra nantu à u disignu, a carattarizazione, a fabricazione è a valutazione di cumminazzioni di droga-biomateriale per a riparazione / rigenerazione musculoskeletal, a cura di ferite è i regimi di cancro.

"Questu PhD hà per scopu di creà un gel calmante chì hè carricu di nanoparticelle per furnisce a carica genetica in e cellule".

Titulu: Sviluppu di un Nanogel Duale per Epidermolisi Bullosa Junctional

Ci hè dui tipi principali di epidermolisi bullosa di giunzione (JEB), o "generalizata severa" cù una speranza di vita di 1-2 anni, o "generalizata intermedia" cù una speranza di vita normale. Ci hè dui geni predominanti chì sò difettu (LAMB3 è COL17A1) è chì deve esse riparatu per un trattamentu efficace.

Junctional Epidermolysis Bullosa (JEB) hè una malatia debilitante induve una interfaccia debule trà a derma è l'epidermisa lascia a pelle propensa à delaminazione è vesciche. JEB conta per 5% di i casi EB totali, è e carenze in i geni LAMB3 è COL17A1 sò prisenti in 70% è 100% di i casi JEB rispettivamente. U genu LAMB3 porta l'infurmazioni per una parte di a proteina laminina chì permette à e cellule di attache, mentre COL17A1 codifica per a catena alfa di u collagene di tipu XVII chì hà un rolu criticu in l'adesione epidermica. Attualmente, a terapia genetica hà u più potenziale per trattà sta malatia, ma a carica genetica deve esse mandata in e cellule, perchè hè quì chì e proteine ​​​​funziunali ponu esse fatte. Stu PhD hà u scopu di creà un gel calmante chì hè carricu di nanoparticelle per furnisce a carica genetica in e cellule. Ci hè trè parte di sta tecnulugia: (i) dui tipi di mRNA chì regularanu l'espressione di LAMB3 è COL17A1; ii) un peptide cumpostu di aminoacidi naturali chì cundensà a carica genetica in nanoparticule per furnisce a carica di mRNA in e cellule; iii) un nanogel chì cuntene i nanoparticule. U nanogel hè un materiale "intelligente" biodegradable è biocompatibile di l'acqua chì hè sensibile à i cambiamenti di l'ambienti di a ferita. L'obiettivu hè di creà e dati per questu gel in modu chì dopu à u PhD, a cummercializazione pò principià cù una vista chì i pazienti puderanu ultimamente auto-amministrà u gel cum'è trattamentu topicu.

U prufessore McCarthy è u prufessore Dunne anu più di 20 anni di sperienza in a fabricazione di materiali "intelligenti" cù una storia di cummercializazione. U peptide di consegna patentatu chjamatu (CHAT) pò esse usatu per cundensà l'ARNm chì codifica per l'espressione LAMB3 è COL171A1 in nanoparticule minuscule chì entranu in cellule senza pruvucà alcuna risposta inflammatoria. Questu hè chì u peptide CHAT hè cumpostu di aminoacidi naturali chì entranu in i celi è agisce cum'è un cavallu di Troia per u materiale geneticu. Queste nanoparticule seranu messe in un gel chì pò esse spargugliatu nantu à a pelle da u paziente o l'assistenza, è u peptide furnisce a terapia genetica in e cellule. McCarthy è Dunne pensanu à applicà e so cumpetenze cum'è novi ricercatori à EB.

Tuttavia, stu prughjettu hè significativamente risicatu perchè avemu un sapè fà in a formulazione di gel, a consegna genetica è u sviluppu di u produttu, tuttu ciò chì risulterà in a progressione clinica. Hè criticu à nutà chì stu prughjettu ùn serà micca realizatu in isolamentu, postu chì i pazienti EB, i membri di a famiglia, i carers di a cumunità è i clinichi seranu attori chjave per aiutà à capisce ciò chì funziona per elli in u produttu, è ciò chì sò i so bisogni. Dunque, u prugramma PPI pianificatu hè pivotale per assicurà chì l'implicazione di u publicu è di i pazienti hè veramente integrata in u prugettu.

Participazione publica di i pazienti:

I pazienti EB, i membri di a famiglia è i gruppi di cura di a cumunità ghjucanu trè roli maiò in u sviluppu di u produttu nanogel: prima, identificà un prufilu di produttu di destinazione (TPP) chì furnisce i pazienti EB cù a più grande migliione di a qualità di vita; in siconda, aiutendu à u disignu è l'applicazione di u pruduttu, per esempiu, l'imballa è a consegna, in modu chì permette à i TPP di i pazienti esse attualizati; è in terzu, a preparazione di punti finali adattati per a futura prova di u nanogel. Comu tali, stu impegnu PPI cercherarà di travaglià cù i pazienti EB, e so famiglie è a cumunità di carer, è questu serà facilitatu da una applicazione formale à DEBRA UK. U gruppu PPI di i pazienti EB, i membri di a famiglia è a cumunità di i carer participà à sessioni 3-4 durante a quale puderanu vede è manighjà e formulazioni di nanogel per mezu di diversi applicatori di consegna inseme cù combinazioni potenziali di sistemi di imballaggio attuali. Questi nanogels cumpletamente caratterizati seranu caricati in una gamma di applicatori di pompa manuale dispunibili in u cummerciu è sterilizzabili. A facilità d'utilizazione di e diverse cumminazzioni di pompe è materiali serà alimentata da i participanti è sta infurmazione serà aduprata per selezziunà u nanogel cù e proprietà fisiche ottimali furnite attraversu l'applicatore di pompa manuale più faciule d'utilizà. Queste sessioni seranu cruciali per determinà micca solu quelli aspetti di l'intervenzioni attuali chì affettanu più a qualità di vita di u paziente EB, ma ancu per ottene feedback in termini di facilità d'applicazione è percezione di usu di u materiale nanogel. PPI Deliverable: Prufittu di u produttu di destinazione è u disignu di l'applicatore / imballaggio per permette à i pazienti EB di applicà u so propiu nanogel.

Per u 2026