Pastiglie di psoriasi ripurtate per EBS
Un studiu chì utilizeghja un trattamentu attualmente licenziatu per a psoriasis chì si spetta di riduce i sintomi di blistering di EBS severu in adulti è zitelli.
Dr Christine Chiaverini travaglia à u Centre Hospitalier Universitaire de Nice, in Francia, nantu à stu prughjettu per inizià a repurposing di pasticchi chì sò attualmente usati per trattà a psoriasi. Vinti pirsuni, sei anni di età o più vechje, chì u so severu EBS pruvucarà almenu quattru novi blisters per ghjornu, seranu pruposti pasticchi apremilast. U studiu durà vinti simane per ogni persona: dopu à una screening iniziale pigliaranu i pasticchi per ottu simani, si fermanu per quattru simani è poi ripiglià e pasticchi di novu per ottu settimane. I risultati cum'è blistering, dolore, pruritu è qualità di vita seranu misurati durante i periodi cù è senza trattamentu è paragunati. I risultati pusitivi susteneranu u prossimu passu di un prucessu clinicu cuntrullatu cù placebo.
Circa u nostru finanziamentu
| Leader di ricerca | Dr Christine Chiaverini |
| Instituzione | Archet 2 Hôpital, Centre Hospitalier Universitaire de Nice, Francia |
| Tipi di EB | EBS |
| A implicazione di u pazientu | Vinti persone, sei anni o più cù EBS |
| A quantità di finanziamentu | €157,670 |
| A durata di u prugettu | anni 2 |
| Data d 'inizione | 18 ghjugnu 2024 |
| ID internu DEBRA | GR000008 |
Dettagli di u prugettu
Questa prova nantu à l'efficacia di l'apremilast per l'adulti è i zitelli cun EBS severa hà cuminciatu à a fine di u 2024. Trè di i quattru centri implicati sò aperti è pronti à accoglie i pazienti.
U Dr Chiaverini hà presentatu un aghjurnamentu annantu à u prugettu in u Weekend di i Membri 2024:
Dr Christine Chiaverini hè dermatologa à l'Archet 2 Hôpital, Nizza. Ella hà publicatu risultati preliminari nantu à u trattamentu di EBS cù apremilast in 2019 chì sò stati signalati in a articulu in lingua semplice.
Co-ricercatori: Dr Emmanuelle Bourrat; Prof Christine Bodemer, Dr Christine Labreze-Hautier, Prof Juliette Mazereeuw.
"U scopu di stu studiu hè di valutà l'efficacità è a tolleranza di apremilast, una terapia immunomodulatoria digià utilizata per a psoriasis è a malatia di Becet, per trattà i pazienti cù EBS severu di più di 6 anni".
– Christine Chiaverini
Titre de la bourse : GEBULO. Un studiu multicentru, apertu di 20 settimane chì valuta l'efficacità è a sicurezza di Apremilast (Otezla®) in Pazienti > 6 anni di età cù EB simplex generalizatu.
L'epidermolisi bullosa simplex hè carattarizata da a fragilità di a pelle è a mucosa. A forma severa (EBS-sev) hè assuciata cù morbidità significativa è alterazione di a qualità di vita, sia
in i zitelli è adulti. Ùn ci hè attualmente un trattamentu specificu per EBS. Ricertamenti, avemu dimustratu chì i pazienti cù EBS-sev anu segni clinichi di a malatia inflamatoria di a pelle
è chì una via inflammatoria specifica, a risposta immune Th17, pare esse implicata in l'iniziu di e ferite di a pelle. Basatu nantu à sti dati, avemu trattatu cù apremilast (un trattamentu per a psoriasis cù l'effettu anti TH17) 4 adulti cù EBS-sev. Una diminuzione drammatica è longa durata in u numeru di blisters hè stata osservata, cù una toleranza accettabile per 3 pazienti.
Per quessa, pruponemu di realizà un studiu multicentru, apertu, di 20 settimane chì valute l'efficacità è a sicurità di apremilast in pazienti ≥ 6 anni di età cù EBS-sev.
Avemu previstu di include 20 pazienti cun un KRT5/14 EBS-sev dominante è almenu 4 novi blisters à ghjornu.
L'ughjettu primariu hè di discrive:
- efficacità di apremilast nantu à i periodi 3 di un studiu sfida-dechallenge-rechallenge cum'è studiu in questi pazienti.
L'ugettivi secundarii sò di discrive:
- a sicurità di trattamentu apremilast durante u periodu di studiu.
- l'evoluzione di e misure di efficacità è di salute in ogni periodu di studiu.
U studiu hè custituitu da 4 periodi:
- periodu 1: Periudu di screening.
- periodu 2: U primu periodu di trattamentu (Settimana 0 à 8).
- periodu 3: Nisun periodu di trattamentu (Settimana 8 à 12).
- periodu 4 : Secondu periodu di trattamentu (Settimana 12 à 20).
U studiu EBULO per valutà l'efficacia di l'apremilast in u trattamentu di i zitelli è di l'adulti cù EBS severa hà cuminciatu à a fine di u 2024.
Trè di i quattru centri (Saint Louis Paris, Toulouse, Nizza) sò stati aperti è puderanu include pazienti. L'ultimu centru duveria apre in e prossime settimane. Dui pazienti sò stati esaminati in Nizza ma ùn anu micca vulsutu participà à u studiu. Trè pazienti adulti (1 in Toulouse è 2 in Saint Louis) sò previsti assai prestu.
L'inclusioni sò attualmente rallentate da
- u tempu cù temperature fredde è dunque poche vesciche chì hè bonu per i pazienti ma ùn permette micca di ghjunghje à i criteri d'inclusione,
- è soprattuttu a mancanza di dispunibilità per l'acquistu di APREMILAST pediatricu, malgradu a so appruvazione da l'EMA. U laburatoriu AMGEN hà ancu rifiutatu di vendeci u so medicamentu per u studiu. Duvemu dunque aspittà l'accordu di rimborsu cù l'autorità francese.
Speremu veramente d'include più pazienti in e prossime settimane. (Da u rapportu di prugressu di u 2025.)