PhD: riducendu i cicatrici oculari DEB / JEB
L'EB pò influenzà a córnea risultatu in u dulore severu è a visione indebita. Stu prughjettu, urigginariamente cuncipitu cum'è una piccula cuncessione, avà cuntribuisce à u finanziamentu per furmà un novu espertu di l'ochju EB. Cresceranu cellule da cornee umane chì ponu sottumette un cumpurtamentu cicatriziale cum'è quelli in l'ochji di e persone cun EB. Questi ponu esse utilizati per i primi testi di una goccia oculare anti-cicatrice per salvà a vista di i zitelli cun EB.
U duttore Gink Yang supervisarà un studiente di PhD in u laboratoriu di u prufessore Keith Martin à l'Università di Melbourne, in Australia, per cultivà e cellule oculari umane da cornee donate. Aduprà a tecnulugia siRNA per riduce a quantità di collagene (per imità RDEB) o laminin (per imità JEB) chì e cellule oculari pruducianu. A prima tappa di stu prughjettu serà di cunfirmà chì questu funziona è chì e cellule cumincianu à cumportà cum'è s'ellu sò da un paziente EB. Allora, una sustanza anti-cicatrice pò esse pruvata nantu à queste cellule per vede s'ellu reduce i cambiamenti di EB è cumu si fa. Se questu furnisce evidenza chì a sustanza terapèutica hè efficace, puderia esse avanzata à più prucessi.
Circa u nostru finanziamentu
Leader di ricerca | Prof Keith Martin |
Instituzione | Center for Eye Research Australia (CERA), Università di Melbourne, Australia |
Tipi di EB | RDEB è JEB |
A implicazione di u pazientu | None |
A quantità di finanziamentu | £ 15,000 versu una borsa di PhD |
A durata di u prugettu | anni 3 |
Data d 'inizione | 11 ghjennaghju 2025 |
ID internu DEBRA | GR000016 |
Dettagli di u prugettu
Per u 2026.
Capu di ricerca:
U Prof Keith Martin hè Honorary Senior Research Fellow à l'Università di Cambridge è Capu di Oftalmologia à l'Università di Melbourne (UoM). U Prof Martin hè statu Direttore di u Centru per a Ricerca Oculare Australia (CERA) per trè anni, ma u so laboratoriu di Cambridge resta attivu, sustinutu in parte da Fight for Sight. Cum'è Direttore di CERA, u Prof Martin guida un gruppu diversu di circadori chì conducenu studii di basa è clinichi di punta in u mondu in a ricerca oculare. U Prof Martin hè un specialista in glaucoma cun un interessu particulare in u sviluppu di novi terapii per prutege è restaurà a visione in glaucoma.
Co-ricercatori:
Dr Gink Yang Il a une solide formation scientifique dans l'épidermolyse bullosa (EB) et le carcinome épidermoïde induit par l'EB, la médecine régénérative, la réparation des blessures et la génétique. U duttore Yang hà publicatu nantu à e vesciche di a pelle indotta da EB, u sindromu di EB-kindler è u carcinoma squamous cell. Hè stata premiata una borsa di CERA Innovation Fund per validà un fattore anti-cicatrici per a cornea in 2021 è hà ottenutu risultati promettenti per sta ricerca. Avà spera di cunvalidà l'efficacità di stu fattore per a cicatrice corneale in l'EB recessivu è junctional. U prugettu serà guidatu da u Dr Yang ghjornu à ghjornu, cù u prugressu tracciatu da u Prof Martin ogni mese. U Prof Daniell furnisce un supportu clinicu è scientificu supplementu.
U prufessore Mark Daniell hè u Capu di Ricerca Corneale in CERA / UoM è dirige l'Unità Corneale in Royal Victorian Eye and Ear Hospital. I temi di ricerca di u laboratoriu di u prufessore Daniell includenu a scienza clinica corneale, u sviluppu di dispositivi chirurgici, distrofie corneali, keratoconus è cicatrici corneali - un novu tema guidatu da u Dr Gink Yang, una carriera iniziale (PhD premiatu in Aos 2020) Ricercatore in CERA è Honorary. Fellow à l'UoM.
"Una indagine internaziunale di i pazienti nantu à i pazienti EB in u 2020 hà riportatu i pazienti chì cumentanu chì l'erosioni corneali "di solitu chjude completamente a mo vita" è "sò unu di i peggiori prublemi secondari assuciati à EB, se micca u più doloroso". U prughjettu prupostu hè di natura di ricerca basica; in ogni modu, u scopu principale di u prugettu hè di sviluppà una nova formulazione anti-cicatrice di gocce per l'oculare per i pazienti EB chì sperimentanu l'erosione corneale è cicatrici. A ricerca pruposta pò ancu revelà obiettivi novi supplementari per cicatrici corneali indotte da EB. Questu ultimamente accelerà a ricerca è u sviluppu di altre droghe per i pazienti EB in u futuru ".
- Prof Keith Martin
Leghjite l'indagine internaziunale 2020 di i pazienti EB quì.
Titulu di Grant: Riduzzione di cicatrici corneali in epidermolisi bullosa cù un fattore novu
Breve sfondate è bisognu di a ricerca: L'epidermolisi bullosa hè una malatia ereditaria rara chì provoca vesciche di a pelle è a superficia mucosa di u corpu, cumpresu l'ochju. Vive cù sta malatia hè cum'è vive cù u terzu gradu di brusgiate. I malati anu una mobilità ristretta è spessu deve esse fasciati ogni ghjornu per prutege è medicazione e so ferite dolorose. Mutazioni specifiche in certi tipi di sta malatia anu ancu un impattu seriu nantu à a salute di a córnea - a capa trasparente esterna di l'ochju. A córnea hè una parte impurtante di u nostru sistema visuale, è ogni erosione o cicatrizazione à a córnea pò esse risultatu in u dulore severu di l'ochju è a visione deteriorata. Trattamenti clinichi attuali per l'epidermolisi bullosa, cumpresu l'usu di lenti di cuntattu, lubricazione è antibiotici per riduce i sintomi, ma ùn offrenu micca una suluzione per prevene cicatrici in a córnea. A cicatrice corneale pò causà un seriu deterioramentu di a visione, è dunque a qualità di vita, per quelli chì anu digià cumbattutu battaglie ogni ghjornu inimaginabili.
Scopu di u studiu: A nostra ricerca hà per scopu di sviluppà una goccia per l'ochju anti-cicatrici per i malati di epidermolisi bullosa utilizendu un fattore novu.
Metudu d'investigazione: U novu fattore hè statu dimustratu per restringe i meccanismi molecolari rispunsevuli di a cicatrice corneale è migliurà a trasparenza corneale in i nostri studii preliminari. L'ughjettu di u prugettu hè di cunvalidà a so efficacità in mudelli di epidermolisi bullosa chì utilizanu cellule corneali umane. E cellule corneali umane saranno isolate da cornee donate e riprogrammate transitoriamente per imitere le caratteristiche di forme specifiche di epidermolisi bullosa. Dopu amministraremu stu fattore in a cultura cellulare dopu l'induzione di fibrosi è valuteremu a so efficacità cù a biochimica è a microscopia.
Benefici clinicu: In vista di l'implicazioni medichi cumplessi di l'epidermolisi bullosa, hè impurtante per assicurà chì i farmaci in sviluppu per sta malatia sò specifichi di destinazione è ùn induceranu micca effetti secundari inaccettabili. U nostru studiu basatu in laboratoriu utilizendu cellule corneali umane isolate è mudificazioni di geni specifichi di destinazione per mudificà i sottotipi di malatie facilità a validazione di una nova terapia potenziale. I risultati di stu studiu revelaranu se u fattore anti-cicatrice hè sicuru è efficace à u livellu cellulare. Questu hè un passu impurtante versu prucessi preclinici, induve l'effettu sistemicu di u fattore anti-cicatrice pò esse evaluatu più. L'obiettivu principale di sta ricerca hè di sviluppà una goccia per l'ochju utilizendu u fattore anti-cicatrici per i pazienti chì soffrenu di cicatrici corneali indotte da epidermolisi bullosa. Una volta sviluppata, a goccia d'ochju serà amministrata à i pazienti cum'è prevenzione è trattamentu per l'erosione / cicatrice corneale. Questu puderia riduce a necessità di l'usu prolongatu di antibiotici è steroidi, riducendu cusì l'effetti secundarii potenzialmente dannosi da questi trattamenti esistenti.
Per u 2026.