Repurposing dupilumab per trattà u pruritu in tutti i tipi di EB

40 persone sò state reclutate per questu studiu. 23 di elli anu digià cumpletatu 8 settimane senza dupilumab per stabilisce una basa per i sintomi, è 16 settimane d'iniezioni di dupilumab. Di notte, i participanti portanu un sensore di prurito sviluppatu apposta per rilevà i grattamenti di i quali ùn sò micca cuscenti, è riportanu e so sperienze di prurito è dolore. I risultati preliminari suggerenu una riduzione significativa di u prurito è di u dolore per via di l'iniezioni di dupilumab. U finanziamentu di DEBRA UK per i costi di viaghju per i participanti supplementari significa chì u studiu hè in traccia di furnisce prove significative per riutilizà dupilumab per trattà l'EB.

Prof Amy Paller, MD, hè un dermatologu pediatricu è un investigatore clinicu. Hè presidente di u Dipartimentu di Dermatologia è Direttore di u Centru Basatu in Risorse di a Biologia di a Pelle è e Malattie, Northwestern University, Chicago, USA.

"A participazione à i prucessi clinichi hè difficiule è inaccessibile senza fondi di viaghju per e persone chì vivenu distanzi considerablemente. Aiutendu à cumpensà i costi di viaghju, questu allarga u potenziale pool di reclutamentu, porta una opzione di trattamentu supplementu à i pazienti EB intornu à i Stati Uniti, è assicura chì seremu bè alimentati per valutà e dati per l'importanza ".

- Prof Amy Paller

Titulu: Supportu di viaghju di u paziente per Dupilumab per Prughjettu Clinicu Itch

Questa applicazione copre i costi per i pazienti EB in i Stati Uniti per viaghjà à Chicago per a participazione à un prucessu clinicu per investigà l'effettu di dupilumab nantu à u pruritu. U studiu implica: A) un periudu d'osservazione di 8 settimane durante u quale e risposti di prurito è i dati di scratch / sonnu oggetti generati da sensori sò cullati (a media hè a basa); B) Trattamentu di 16 settimane cù dupilumab durante u quali si misura u pruritu; è C) un periodu di estensione à longu andà per quelli chì rispundenu da almenu 2 punti in u puntu di punta di prurito (risposta clinica minima). L'endpoint primariu hè> 50% di i pazienti chì ottene una riduzione di> 2 punti in Worst Itch NRS (riduzzione minima significativa). Testemu se u pruritu ridottu migliurà u sonnu è a qualità di vita è se l'impattu hè correlatu cù i livelli di eosinofili è IgE. A storia naturale di u pruritu di a malatia hè catturata durante u periodu di osservazione. À l'interim cù 9 cù EB cumpiendu e 16 settimane nantu à dupilumab, a maiò parte di i pazienti anu ottinutu una riduzione di prurito di> 2 à 16 settimane è 45%> 4 punti. A puntuazione di l'attività EB hè stata ridutta da 20% è in uni pochi era drammatica. Migliuramentu hè statu vistu in tutti i sottotipi di EB. L'IgE di basa più altu hè stata assuciata cù una riduzione più veloce, ma micca finale, di pruritu. Cù questi risultati incoraggianti, speremu di aghjunghje 15 più pazienti EB è cercà fondi per invità i pazienti fora di Chicago à participà. Nisun budgetu di viaghju hè statu appruvatu in u studiu iniziale iniziatu da l'investigatore finanziatu da Regeneron (furniscendu droghe è altri costi di studiu ma micca valutazioni di viaghju o meccanica).

U pruritu hè un pesu maiò per a maiò parte di e persone affettate da l'epidermolisi bollosa (EB) è cuntribuisce à una scarsa qualità di vita. Dupilumab hè un medicamentu amministratu per iniezione à e persone di appena 6 mesi per l'eczema chì hà un eccellente prufilu di sicurezza. Dupilumab pò esse utile per i disordini non allergici, cumpresu avè un impattu annantu à u pruritu.

Studiemu l'effettu di dupilumab nantu à u pruritu è ​​u dolore di l'EB. Usemu dui approcci per misurà u pruritu: u rapportu di u paziente/genitore di u pruritu è ​​un sensore innovativu chì cattura obiettivamente a gravità di u pruritu, a durata è u numeru di eventi di pruritu. Misuremu ancu se l'usu di dupilumab per u pruritu pò riduce i risichi di infezioni di a pelle da u grattamentu è migliurà u sonnu. Stu studiu, realizatu à l'Università Northwestern, hà reclutatu 40 sughjetti dapoi ghjugnu 2023. Si compone di trè periodi: Parte A (chjamata ancu osservazione di basa per 8 settimane) è Parte B (trattamentu di dupilumab di 16 settimane). I rispondenti puderanu cuntinuà à a Parte C, chì hè una estensione di 88 settimane di trattamentu cù dupilumab. U nostru endpoint più impurtante hè stata a riduzione di u pruritu da a basa (8 settimane senza somministrazione di dupilumab) à l'ultime 8 settimane di trattamentu cù dupilumab in e 16 settimane. Durante u periodu d'osservazione, è durante e 16 settimane di trattamentu, u sughjettu porta un sensore di pruritu durante a notte. Stu sensore di pruritu hè un dispusitivu chì hè statu sviluppatu in Northwestern; si attacca à a manu dominante è hè capace di trasmette senza filu informazioni nantu à u grattamentu (sensendu sia u muvimentu di u ditu sia i soni di u grattamentu/sfregamentu), è ancu u sonnu è a qualità di u sonnu. Hè facilmente adupratu in casa sottu à un guantu. L'usu di un sensore di pruritu per i pazienti in questu studiu ci permette di paragunà ciò chì u paziente dice è ciò chì succede veramente di notte, quandu a persona ùn hè micca pienamente cusciente di u grattamentu. I dati dispunibili nantu à più di a metà di i pazienti mostranu chjaramente una riduzione significativa di u pruritu è ​​di u dolore cù u dupilumab, cumpresi effetti drammatici nantu à a pelle è a qualità di vita in certi individui. Hè interessante nutà chì u sensore purtatu di notte hè statu capace di mustrà chì alcuni ùn sò micca cuscenti di l'estensione di u grattamentu di notte, ciò chì cuntribuisce à u traumu di a pelle.

Finu à oghje, 23 persone cun EB anu cumpletatu e prime 16 settimane di dupilumab è un miglioramentu clinicamente significativu di u peghju pruritu hè accadutu in u 65%, cù u 61% chì cuntinueghja in l'estensione à longu andà; solu 10 persone finu à avà anu cumpletatu un annu, ma a riduzione di u pruritu hè stata mantenuta. Per quelli chì anu fattu e 16 settimane cumplete, e riduzioni mediane di u peghju pruritu è ​​di u peghju dolore eranu clinicamente significative. A participazione à i prucessi clinichi hè spessu difficiule per i pazienti chì campanu à distanze considerable da u situ di a prova. Avemu limitatu e visite in persona à 4 volte durante i 2 anni è a borsa DEBRA UK hà compensatu i costi di viaghju, allargendu u putenziale gruppu di recrutamentu è purtendu una opzione di trattamentu supplementaria à i pazienti EB in i Stati Uniti. (Da u rapportu di prugressu di u 2025.)