Repurposing statins for RDEB cancer cancer
Statins sò un medicazione appruvata, sicura è prezzu chì serà utilizatu in stu studiu per furnisce evidenza iniziale chì puderanu tumbà e cellule di cancro EB.
U duttore Roland Zauner travaglia à l'EB House, Austria in stu prughjettu per furnisce evidenza per a repurposing statins cum'è trattamentu per u cancer di a pelle RDEB prima chì un prucessu pò esse realizatu in e persone. Prughjetti preliminari è esperimenti suggerenu chì e statine puderanu travaglià è sta ricerca hà per scopu di dimustrà chì uccidenu e cellule cancerose EB in u laboratoriu, cumu si facenu questu, è per vede s'ellu si traduce in l'eliminazione di i tumori.
Circa u nostru finanziamentu
| Leader di ricerca | Dr Roland Zauner |
| Instituzione | EB House, Austria |
| Tipi di EB | DEB |
| A implicazione di u pazientu | Innò |
| A quantità di finanziamentu | £ 199,181 cofinanziatu cù DEBRA France |
| A durata di u prugettu | mesi 27 |
| Data d 'inizione | 1 lugliu 2024 |
| ID internu DEBRA | GR000040 |
Dettagli di u prugettu
I circadori anu cunfirmatu chì a lovastatina rallenta efficacemente a crescita di e cellule tumorali RDEB in u laburatoriu, mustrendu ancu segni di rende li menu propensi à sparghjesi. Anu scupertu chì micca tutte e cellule tumorali rispondenu in u listessu modu è anu identificatu un modu pussibule per predichendu quantu bè un tumore puderia risponde à questu trattamentu cù statine.
A duttura Daniela Stoica-Andrei, una ricercatrice di stu prugettu, hè stata premiata cum'è "Migliore Presentazione Orale" à e Ghjurnate Scientifiche di a Società Austriaca di Dermatologia è Venereologia, u 23-25 di ghjennaghju 2025.
Hà ancu cuntribuitu à l'analisi di i mudelli di tumore specifichi di RDEB à un avvenimentu di grande impattu annantu à "Modelli Ingegnerizzati di Malatie Umane" in Belgradu, Serbia, urganizatu da Nature Conferences.
Ricercatore principale:
Dr Roland Zauner hè implicatu in parechji prughjetti cun focus specificu nantu à l'analisi bioinformatica è l'interpretazione di diversi dati -omics. Hà stabilitu l'attuale approcciu di screening di droga computazionale (Zauner et al 2022), chì forma u fundamentu di stu prughjettu.
Co-ricercatori:
A / Prof Verena Wally, capu di gruppu è subdirector di ricerca in a Casa EB, hà un interessu longu à u sviluppu di e terapie basate in molecule chì miranu specificamente à a biologia di EB. Hà una traccia pruvata in a repurposing di droghe è ancu parechji studii clinichi realizati cù i pazienti EB.
Dr Christina Guttmann-Gruber hè un capu di u gruppu in l'EB House Austria. Hà una vasta sperienza in u travagliu in u campu di a ricerca di l'EB cun un focusu speciale nantu à a biologia di u tumore EB, a guarigione di ferite è u microbioma EB.
Dr Sonja Dorfer hà participatu à a cuncepimentu è a creazione di u prugettu.
"U nostru scopu primariu in stu prughjettu hè di investigà è valutà l'efficacità di i droghe di classi di statina in rallentà a crescita è / o eliminazione di e cellule tumorali. A nostra scelta di prioritizà a repurposing di droghe digià appruvate nantu à u screening per novi droghe patentabili hè centrata in u paziente è motivata da a necessità urgente di opzioni terapeutiche supplementari per u trattamentu di i tumori RDEB, postu chì l'usu di droghe esistenti permette un prucessu di ricerca acceleratu. "
- Dr Roland Zauner
Titulu di cuncessione: Investigazione di u putenziale di repurposing statins per u trattamentu di i tumori RDEB altamente aggressivi.
In più di a carica dighjà considerableu nantu à i pazienti RDEB, una di e cunsequenze serii è minacciate di vita hè u risicu altu di sviluppà una forma particularmente aggressiva di cancru di a pelle. Perchè attualmente ci sò opzioni terapeutiche assai limitate, a rimozione chirurgica di u tissutu affettatu hè spessu l'unica opzione di trattamentu in i tumuri chì avanzanu rapidamente. Tragicamente, i tumori di progressione aggressiva spessu necessitanu ancu amputazione (finu à u 42%, Tang et al 2021). Dunque, ci hè un bisognu urgente di truvà novi modi per trattà i tumori RDEB in modu efficace è frenà a so progressione. U fattu chì RDEB hè una malatia rara rende sfida à sviluppà novi trattamenti per i mezi cunvinziunali, postu chì a ricerca industriale dura generalmente decennii è custa centinaie di milioni di lire. Sforzi recenti di tumuri RDEB di impronte genetiche ci permettenu di utilizà novi approcci tecnologichi per truvà novi usi di droghe esistenti - un prucessu cunnisciutu cum'è "repurposing di droga". Questu presenta una opportunità eccitante per un approcciu più veloce, più sicuru è più prezzu per identificà droghe digià appruvate chì ponu esse efficaci in a lotta contru u cancer in i pazienti RDEB. In u nostru prughjettu attuale, avemu l'usu di statins - una classa di droghe chì hè stata cunnisciuta è usata per decennii per trattà u colesterolu altu. U nostru travagliu identificà l'utilità clinica di statine per frenà a crescita di tumore è furnisce dati fundamentali per incuragisce un prucessu clinicu. Non solu i pazienti RDEB beneficeranu in ultimamente di stu studiu di prova di cuncettu, ma ancu furnisce più insights in i pato-meccanismi specifici chì i tumuri RDEB sfruttanu è motivanu più sforzi in a cumunità di ricerca.
L'attuale mancanza di opzioni di trattamentu appruvati oltre l'escissione chirurgica per mira à i carcinomi squamous cell (SCC) altamente aggressivi chì si verificanu in i malati cù epidermolisi bullosa distrofica recessiva (RDEB) richiede schemi innovativi per u sviluppu di droghe. In un approcciu novu utilizendu u screening di droghe computazionale sfruttendu e dati di espressione genica dispunibuli hà revelatu un potenziale effettu anti-tumorale di droghe di classe statina. Siccomu i statini sò appruvati da l'autorità regulatori (EMA, FDA) per a diminuzione di u colesterolu è in generale bè tollerati, offrenu una opportunità immediata, sicura è di prezzu per ripurtà. Per furnisce una logica sana per cunsiderà a riutilizazione di statine cum'è una opzione di trattamentu per i tumori RDEB, prupunemu un studiu di prova di cuncettu chì furnisce dati preclinici fundamentali è pivotali.
I sviluppi recenti in a prufilatura genetica di i tumori ci permettenu di sfruttà metudi tecnologichi innovativi per esplorà nuove applicazioni per i medicinali esistenti, un prucessu cunnisciutu cum'è "riutilizzazione di i medicinali". Questu presenta una opportunità promettente per un approcciu rapidu, sicuru è economicu per identificà i medicinali digià appruvati chì ponu esse efficaci in u trattamentu di u cancheru in i pazienti cun EB. In u nostru prughjettu attuale, avemu per scopu di investigà l'usu di statine - una classa di medicinali tradiziunalmente aduprati dapoi u 1987 per a gestione di u colesterolu altu. Durante l'ultimi decennii, parechji studii si sò cuncentrati nantu à a ricerca nantu à u colesterolu è più recentemente nantu à l'effetti anticancerosi di e statine. U nostru prughjettu di ricerca face passi significativi per esplorà se e statine ponu esse riutilizzate cum'è un novu trattamentu per i cancri di a pelle aggressivi in individui cun Epidermolisi Bullosa Distrofica Recessiva (RDEB). Avemu cunfirmatu chì a lovastatina rallenta efficacemente a crescita di e cellule tumorali RDEB in ambienti di laburatoriu, mustrendu ancu segni di rende li menu propensi à sparghjesi. Questu accade bluccendu una via cellulare specifica. Impurtantemente, avemu scupertu chì micca tutte e cellule tumorali rispondenu in u listessu modu, è avemu identificatu un marcatore chjave, chì puderia aiutà ci à prevede quantu bè un tumore puderia risponde à u trattamentu cù statine. Stu travagliu ùn solu approfonde a nostra capiscitura di se è cumu e statine puderanu aiutà à cumbatte questi tumori difficili, ma ci aiuta ancu à superà l'ostaculi per avvicinà stu novu trattamentu promettente à i prucessi clinichi. (Da u rapportu di prugressu di u 2025.)