Rigosertib per RDEB SSC (2022)

Stu studiu hè statu finitu in u 2022 è cunfirmatu chì e persone cun EBS spingenu da a terra menu forte cù i so pedi quandu caminavanu cà e persone senza vesciche dolorose. I circadori volenu cuntinuà u so travagliu per pruvà l'effetti di l'esercizii di equilibriu è di calzature speciale o insoles (orthotics) per aiutà à sparghje a pressione nantu à a sola di u pede è fà u caminu più còmode.

I risultati sò stati publicati in u Ghjurnale britannicu di Dermatologia e lu Journal of Investigative Dermatology è prisentatu cum'è un poster à u Società per a Dermatologia Investigativa.

Ricercatore principale:

Dr Andrew South hè un prufessore assuciatu à l'Università Thomas Jefferson, Filadelfia. I so interessi primari sò di capisce l'avvenimenti chì portanu à u sviluppu è a progressione di SCC, in particulare quelli cancers chì si sviluppanu in i pazienti chì vivenu cù RDEB. Dr South hà travagliatu in istituzioni cù una forte storia di ricerca EB, in Londra, Scozia, è avà Filadelfia, è hè impegnatu à truvà cure à stu gruppu devastante di malatie per l'applicazione di a ricerca scientifica di basa.

Co-ricercatori:

Prof Johann Bauer hè capu di u Dipartimentu di Dermatologia di l'Hospital Universitariu di Salzburg. Hà custruitu è ​​hà guidatu u gruppu di ricerca di l'EB-House Austria, chì hè custituitu da più di 20 scientisti chì travaglianu in a ricerca EB. U so interessu principale hè u sviluppu di una terapia genica sicura è applicabile per tutte e forme di EB. Inoltre, u gruppu in Salisburgo travaglia nantu à approcci basati in molecule chjuche per alleviare i sintomi di EB per rinfurzà a qualità di vita di i pazienti è per sviluppà terapie per SCC aggressivi associati à RDEB.

Prof Jemima Mellerio hè un dermatologu cunsultante è prufissore à l'Istitutu di Dermatologia di San Ghjuvanni, Guy's è St Thomas' NHS Foundation Trust. Hà più di 20 anni di travagliu clinicu in u campu di l'EB è di altre malatie genetiche di a pelle, è ancu un sfondate di ricerca chì cercanu a basa moleculare di diversi tipi di EB, è prucessi clinichi in terapie più recenti per EB cum'è fibroblasti è cellule stromali mesenchimali. terapia. Hè dedicata à cuntinuà stu travagliu per sviluppà trattamenti più efficaci per tutti i tipi di EB.

"U travagliu iniziatu da stu prughjettu hà u putenziale di guidà à una terapia appruvata per u trattamentu di u cancro RDEB, un scopu chì Debra UK hà iniziatu à l'iniziu di l'anni 2000"

Dr Andrew South

Titre de la subvention : Essai de phase II "First in EB" di rigosertib per RDEB SCC.

Prupunemu di fà un picculu prucessu "primu in EB" di una droga sperimentale chjamata rigosertib per u trattamentu di u cancer EB. A droga hè un inhibitore di diversi prucessi chì sò essenziali per a crescita di e cellule cancerose. Rigosertib hè statu in prucessu clinicu per una quantità di altri cancers, principarmenti u sindromu mielodisplasticu (un cancru di u sangue) è dunque a cumpagnia chì hà sviluppatu a droga, Onconova, hà una bona sperienza di usu di rigosertib in i pazienti.

Avemu identificatu chì in u laboratoriu rigosertib uccide e cellule cancerose EB è ùn dannu micca e cellule normali di a pelle EB. Stu prughjettu pruvarà se rigosertib pò tumbà e cellule cancerose in un paziente EB è se a droga pò esse tollerata da i pazienti - i pazienti ponu piglià rigosertib orale (cum'è pasticchi, duie volte à ghjornu) senza impattu significativu à a rutina di ogni ghjornu. Se rigosertib pò tumbà e cellule cancerose in un paziente EB, esamineremu u cancru è u paziente per pruvà à identificà un aspettu di l'una di l'altra chì pò esse usatu per predichendu se i futuri pazienti puderanu prufittà di stu trattamentu.

Debra hà finanziatu l'iniziu di u primu prucessu clinicu di una terapia sperimentale per u trattamentu di u cancer EB. U prughjettu hè statu chjamatu "First in EB" Fase II di prova di Rigosertib per RDEB SCC. A droga hè un inhibitore di diversi prucessi chì sò essenziali per a crescita di e cellule cancerose è avemu dimustratu chì tutte e cellule di cancro RDEB rispundenu à sta droga in u laboratoriu. Rigosertib hè statu in prucessu clinicu per un numeru di altri cancers è hà dimustratu un prufilu di effetti secundari assai ligeru.

Ancu s'è avemu avutu ritardi significativi in ​​a creazione di stu prucessu, cunfunditu da a pandemia di Covid-19, avemu infine reclutatu u primu paziente in 2021. U primu paziente à esse trattatu (in Austria) hà ricevutu rigosertib per via intravenosa è hà dimustratu una risposta cumpleta, vale à dì u so cancru. hè sparitu cù u trattamentu. U paziente resta senza cancru dopu à 19 mesi di riceve trattamentu. U finanziamentu separatu hà sustinutu u trattamentu di un secondu paziente, chì hà cuminciatu in settembre 2022 è sta volta cù droga orale. Stu paziente mostra segni simili di una risposta rapida à a droga è simu ottimisti chì rigosertib pò diventà una opzione efficace per a terapia di cancro RDEB. (Da u rapportu di prugressu finali 2022.)