Trattamentu di JEB cù a proteina laminina
Rimettite a proteina chì manca da a pelle JEB puderia prevene i vesciche di a pelle è migliurà a guariscenza di e ferite.
U duttore Matthew Caley travaglia à l'Università Queen Mary, Londra, in u Regnu Unitu nantu à stu prughjettu per vede se a proteina laminina dispunibile in u cummerciu pò esse mandata in a pelle JEB è ristabilisce a salute. I sintomi JEB sò causati quandu i cambiamenti à a ricetta genetica per a laminina significa chì una persona ùn pò più fà abbastanza di a so propria proteina laminin. Stu travagliu hà u scopu di scopre s'ellu hè pussibule di rimpiazzà a proteina injecting in a pelle sana o aduprendu in un trattamentu di gel nantu à a pelle blistered è, se hè cusì, se stu trattamentu pò rinfurzà a pelle JEB è prevene i vesciche.
Circa u nostru finanziamentu
| Leader di ricerca | Dr Matthew Caley |
| Instituzione | Queen Mary University London (QMUL), Regnu Unitu |
| Tipi di EB | JEB |
| A implicazione di u pazientu | None |
| A quantità di finanziamentu | £ 177,304.39 cofinanziatu cù DEBRA Irlanda |
| A durata di u prugettu | anni 2 |
| Data d 'inizione | 3 ghjugnu 2024 |
| ID internu DEBRA | GR000027 |
Dettagli di u prugettu
Per u 2025.
Ricercatore principale: Dr Matthew Caley hè un Senior Lecturer in Cell Biology (Blizard Institute) cù più di un decenniu di sperienza in a ricerca di a pelle, a biologia di a matrice è a generazione di mudelli di pelle in vitro. Attualmente conduce prucessi preclinici cuncentrati nantu à una gamma di diverse malatie di a pelle cumprese JEB.
Co-ricercatori: Dr Emanuel Rognoni è Maître de conférences à l'Institut Blizard, QMUL. Durante u so PhD, si cuncintrau annantu à u sottutipu KEB induve hà revelatu una nova funzione di a proteina di legame di integrina Kindlin-1 per l'omeostasi di e cellule staminali epiteliali. Hè ancu specializatu in a ricerca di a pelle, indagando cumu diverse sottopopulazioni di fibroblasti dermali s'organizzanu è si influenzanu l'una à l'altra durante u sviluppu è a guarigione di ferite in u laboratoriu di Prof Fiona Watt (KCL). Utilizendu tecnulugii di sequenza in tuttu u genoma, piattaforme innovative di cultura 2D / 3D è mudelli transgenici / di malatie di a pelle, u so gruppu scopre avà i meccanismi molecolari è l'implicazioni di l'eterogeneità di fibroblasti in a salute è a malatia di a pelle.
Cullaburatori: BioLamina.
"U nostru approcciu hà u putenziale di trattà e vesciche rapidamente è restaurà a salute di a pelle, migliurà a qualità di vita è a sopravvivenza in particulare di i pazienti più ghjovani, induve altri trattamenti ùn sò micca fattibili".
- Dr Matthew Caley
Titulu di cuncessione: Trattamentu di JEB cù Laminin Recombinant 332
Ùn ci hè micca cura per JEB, a gestione di a malatia si cuncentra nantu à a gestione di i blisters, cuntrullà l'infizzioni è prevene cumplicazioni. À a radica di a malatia hè a perdita di a proteina laminin-332 da a pelle. Se pudemu restaurà a laminin-332, pudemu accelerà a guariscenza di ferite è restaurà una pelle più sana in i pazienti JEB chì migliurà a so sopravvivenza. I nostri dati mostranu chì a supplementazione di a laminina sintetica-332 hà u putenziale di migliurà i sintomi di a malatia JEB.
Stu prughjettu fucalizza nantu à l'identificazione di i migliori metudi per furnisce laminin-332 in a pelle di i pazienti JEB per una riparazione efficace. Utilizendu u nostru mudellu JEB preclinicu unicu, testeremu diversi metudi di consegna, iniezioni chì beneficaranu a pelle senza vesciche ma facilmente dannighjate è un gel topicu chì beneficerà a pelle blistered. Generemu dati chì mostranu quantu hè diffusa a nostra restaurazione di laminina, quantu dura è dimustrà l'effettu nantu à a struttura di a pelle è a guariscenza di ferite.
Per stu prughjettu simu in cullaburazione stretta cù a cumpagnia svedese BioLamina chì hè specializata in a produzzione di laminine per l'usu scientificu è clinicu. Se i nostri testi preclinici anu successu, sta cullaburazione unica ci permetterà di avanzà stu travagliu rapidamente in u paziente. U supplementu di a laminina sintetica-332 ùn pò micca esse un trattamentu curativu, però, u nostru approcciu hà u putenziale di trattà e vesciche rapidamente è restaurà a salute di a pelle, migliurà a qualità di vita è sopravvivenza in particulare di i pazienti più ghjovani, induve altri trattamenti ùn sò micca fattibili.
L'epidermolisi bullosa junctional (JEB) hè una malatia genetica rara di a pelle chì porta à una diffusione di vesciche è a capacità di guariscenza di e ferite deteriorata di a pelle, a nostra barriera protettiva più impurtante. Questu hè causatu da a perdita di proteini vitali chì ancoranu a capa esterna di a pelle à u restu di u corpu. A forma più severa, JEB severu, hè causata da a perdita cumpleta di una di e parti di laminin-332 un cumpunente chjave di quella struttura di ancora. I zitelli diagnosticati cù sta forma di JEB quasi tutti mori prima di u so secondu anniversariu per via di a so pelle malfunzionante. I Pacienti cù JEB anu una mala cicatrisazione di ferite è sviluppanu un tissutu di ferita in eccessu grossu in ferite esistenti chì ùn ponu guarisce, aumentendu u risicu di avvelenamentu di sangue (sepsis). A causa di l'estensione di e ferite, stu subtipu severu di EB hè estremamente doloroso.
Finu à avà ùn ci sò micca trattamenti efficaci per frenà o curà sta malatia mortale di a pelle. In cullaburazione cù BioLamina, prupunemu di pruvà se una laminina sintetica (prudutta da BioLamina) hè capaci di migliurà a cicatrisazione di ferite è impedisce a pelle di a pelle in u nostru mudellu di JEB. Pruvaremu diverse manere di furnisce a laminina in a pelle (Aim-1), determinerà quantu tempu ferma in a pelle (Aim-2) è s'ellu migliurà a forza di a pelle (Aim-3) è a guariscenza di ferite (Aim-4). U nostru scopu hè di migliurà a pelle di i pazienti JEB, migliurà a cicatrisazione di ferite è per quessa riduce u risicu di infizzioni chì ponu purtà à sepsis è morte prematura.
Per u 2025.