Trattamentu di più famiglie EB cù Dupilumab
Sò u prufissore Amy Paller, presidente di u Dipartimentu di Dermatologia di l'Università Northwestern in Chicago, Illinois, USA. Sò assai entusiasta d'avè ricevutu un cuncessione da DEBRA UK per aiutà à sparghje a nostra ricerca à parechje famiglie cù EB.
Qualessu aspettu di EB vi interessa più?
Aghju studiatu EB da quandu era in a scola medica, cù un travagliu graduatu in genetica, furmazione di residenza in pediatria è dermatologia, è travagliu postdoctorale cuncintratu in EB. Aghju vistu i zitelli è adulti cù EB per l'ultimi 40 anni! Sò ancu travagliatu in u mo laboratoriu per capiscenu u dolore è u pruritu di l'EB.
Chì differenza farà u vostru travagliu à e persone chì vivenu cù EB?
Dopu à tanti anni di copre e ferite cù medicazioni, di trattà l'infezioni, è di gestisce altri prublemi cumu si ponu esse, sò tantu felice chì a scienza ci aiuta à capisce megliu l'EB. Ci hè un interessu crescente da i scientisti, l'industria, l'agenzii di finanziamentu è u publicu per truvà modi efficaci per trattà l'EB è un ghjornu truvà una cura.
Sò statu u duttore per circa 150 zitelli è adulti cù EB in a mo carriera è sò sempre pruvatu à pensà "fora di a scatula'in truvà novi avanzi da applicà. Ch'ella sia per fà guarisce e ferite più veloce, o solu per aiutà à allevà u dulore è u pruritu, sò cusì felice quandu qualcosa travaglia per purtà sollievu. Sò cuntentu chì parechji di e persone chì avemu trattatu dupilumab, una medicina avà dispunibule in i Stati Uniti è u Regnu Unitu per trattà l'eczema, anu sperimentatu assai menu pruritu, menu dolore, è spessu menu vesciche è rosate intornu à e ferite.
Una mamma di un adulescente cun Junctional EB, chì hà nutatu assai menu pruritu è una riduzzione marcata di vesciche, passa menu di a mità di u tempu ch'ella hà usatu per a cura di a pelle di a so figliola. Ella mi scaldava u core quand'ella disse: "Ùn aghju mai pensatu chì a mo figliola puderia lascià a casa, ma avà aghju a cunfidenza ch'ella pò andà à l'università."
Chì significanu per voi u finanziamentu di DEBRA UK?
Una frustrazione per noi hè chì eramu solu capaci di pruvà u dupilumab per e persone chì campanu vicinu à u nostru hospitalu in Chicago. Perchè questu hè un studiu chì ci furnisce a medicazione per dui anni, ma ùn hà micca fondi di viaghju, ùn pudemu micca offre a prova à e persone chì campanu più luntanu. Semu assai grati à DEBRA UK per furnisce un finanziamentu di viaghju per permette à 10 famiglie più di ghjunghje à noi è vede se sta medicina funziona per elli. Mentre vulemu chì pudemu avè ancu vultatu persone da u Regnu Unitu, avè abbastanza persone cù diverse forme di EB in stu studiu ci darà evidenza di dupilumab chì hà u putenziale di aiutà e famiglie cù EB in ogni locu.
Quale / chì ti hà inspiratu à travaglià nantu à EB?
Parechje persone m'hà aiutatu à inizià è à cuntinuà u mo viaghju EB. Sò statu introduttu à EB da unu di i "babbi' di dermatologia pediatrica in a scola medica di Stanford, induve aghju scontru per prima volta à qualchissia chì vive cù EB. À u suggerimentu di stu maestru, aghju studiatu poi a pediatria è a dermatologia quì à Northwestern cù u "mamma' di dermatologia pediatrica. Aghju fattu a mo furmazione postdoctorale cù unu di i principali ricercatori in EB, poi hà pigliatu u mo primu travagliu in dermatologia accademica cù unu di l'esperti in i Stati Uniti in EB. Eru tantu furtunatu d'avè mentori chì m'hà amparatu à principiu di a mo carriera!
Chì ghjè un ghjornu in a vostra vita cum'è un investigatore EB?
U mo ghjornu hè un puzzle di attività. Quotidienne, juggling u tempu per serve in i mo numerosi ruoli amministrativi (in particulare sedia à l'università, direttore di u nostru centru di ricerca di e malatie di a pelle, direttore di u nostru prugramma di furmazione per i scientisti, direttore di u laboratoriu, è capu di l'unità di ricerca clinica). Sò assai fieru di u nostru dipartimentu di dermatologia in Northwestern, chì hè classificatu in u sicondu vicinu in u paese in finanziamentu da l'Istituti Naziunali di Salute è hà un gruppu incredibile di facultà è trainees.
Passu una quantità uguale di tempu (spessu di notte è di fine settimana) nantu à i bordi di parechje urganisazioni naziunali è internaziunali chì portanu l'educazione è a ricerca à i pazienti è i fornituri di assistenza sanitaria in u mondu sanu. Sò attualmente presidente di a Società Internaziunale di Dermatologia Pediatrica (ISPD) è di l'Associazione Americana di a Pelle (l'urganizazione onoraria per i dermatologi). Sò assai entusiasmu d'avè guidatu a squadra chì hà allargatu l'ISPD durante l'ultimi ottu anni durante a mo presidenza à una urganizazione di 1,500 fornitori di assistenza sanitaria "in ogni cuntinente ma l'Antartide", chì facenu u so megliu per a cura di i zitelli cù prublemi di pelle.
Passu circa quattru ore à ghjornu à verificà e mo centinaie di email, ma a cumunicazione cù l'altri hè sempre stata impurtante per mè. Hè statu tantu divertitu à scuntrà e persone chì sparte e mo passioni, è avà aghju amichi quasi in ogni locu in u mondu.
Quale hè in a vostra squadra è chì facenu per sustene a vostra ricerca EB?
In u mo laburatoriu, avemu una squadra di quasi una decina di persone, cumpresi i studienti di u liceu attraversu apprendisti in i nostri prugrammi di scola graduate chì amparanu a ricerca. Studiemu e malatie inflammatorii di a pelle è sò stati cuncentrati recentemente nantu à i tipi di nervi chì si estendenu in a pelle per sensu u dolore, pruritu, calore, etc., è cumu sò alterati in i disordini di a pelle. Una zona di studiu hè u dulore è a inflamazioni in EB cù un mudellu di EB distrofica recessiva (RDEB) è attraversu l'analisi di campioni da i pazienti chì sò in i nostri studii clinichi.
Aghju gestitu a nostra unità di ricerca clinica in dermatologia pediatrica per più di 30 anni. Avà hà 10 circadori à tempu pienu è hà uni pochi decine di studii di ricerca diffirenti in corso in ogni mumentu. Unu di i mo cumpunenti preferiti hè di travaglià cù i so cumpagni chì piglianu un annu sanu di i so studii di a scola medica solu per amparà nantu à i disordini di a pelle è cumu fà a ricerca clinica. Solu brainstorming è scrive carte cù i trainees è i culleghi puderia esse una attività à tempu pienu!
Sò ancu un dermatologu pediatricu praticante in u nostru Hospital di i zitelli è vede adulti cù EB hè un'eccezzioni à a mo regula di età di menu di 18 anni. Sò e squadre chì travaglianu cun mè in tutti questi prughjetti - è e famiglie chì aiutamu per elli - chì mi danu u più grande piacè. Sò raggiante di felicità quandu un zitellu hà una vita megliu per via di a nostra cura, è quandu unu di i mo studienti hè entusiasmu di scuntrà un scopu.
Cumu rilassate quandu ùn site micca travagliatu nantu à EB?
Certi dicenu chì sò a persona più occupata ch'elli cunnosci ! Ma sò appassiunatu di esse un duttore è un ricercatore. Fortunatamente, aghju una famiglia unita cù un maritu di più di 40 anni chì hè sempre statu u mo sustegnu maiò è trè figlioli meravigliosi. Aghju ancu dui nipoti adorabili chì campanu in l'area di Chicago, cusì cum'è ognunu pò imaginà, passanu u tempu cun elli (cantu, artighjanali, visità musei, andendu à i drammi è cuncerti, è divertisce in pigiama) sò avà e mo attività preferite di u weekend.
Chì significà queste parolle:
- Pediatria (Regnu Unitu: Pediatria) = a branca di a medicina cuncintrata in i zitelli è i zitelli (sotto-18 anni)
- Dermatologia = u studiu di a pelle, i capelli è unghji
- Formazione di residenza = furmazione specialista di un duttore clinicu dopu avè finitu u so diploma di medicina iniziale
- Postdoctorale = travagliu realizatu dopu avè finitu un diploma di MD o PhD (qualificazione di ricerca)
- Inflamazioni = a reazione di u sistema immune à danni à i nostri corpi